Ann Intern Med:基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善
作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Cell Stem Cell:重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法,其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白,从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB
2023-04-20
Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
2023-04-30
《细胞》双重磅:癌细胞以退为进!科学家分析2500万个细胞,发现健康细胞能让癌细胞慢下来,免遭化疗“毒手”
近期,伦敦大学学院和耶鲁大学学者在《细胞》杂志上同期发表了两篇论文,对revCSC的前因后果来了一次大起底。
2023-12-13
《细胞》子刊:癌细胞真会“躲猫猫”!科学家发现散播肿瘤细胞逃避免疫杀伤之谜,竟然是T细胞遇不到它
Cyrus M. Ghajar等人提出三点应对策略,证明当添加数百万个能够识别和杀伤DTC的T细胞时,乳腺癌小鼠的免疫系统能够有效发挥监视作用并几乎全灭DTC。
2024-02-06
CELL RESEARCH:由 B 细胞、滤泡辅助细胞和调节性 T 细胞组成的 B 细胞反应三元组处于平衡状态
研究团队从细胞动力学的角度探讨了对于一些自反应性 B 细胞来说,自身抗原只有在 B 细胞滤泡内以足够刺激的形式大量存在的假设。
2024-02-28