基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Science：开发出能够量单个红细胞的热流量的新方法
热量是细胞健康的一个症状，这一发现可能为确定组织健康状况开辟新的途径。确定生命系统中熵产生的特征对于了解能量转换过程的效率至关重要。
2024-03-26
Cell Stem Cell：重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白，从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
Cell Res：西湖大学高晓飞团队开发新型红细胞载药平台，用于治疗血栓性疾病
综上所述，该研究开发了一种高效的红细胞工程策略，该策略允许药物分子稳定地结合到红细胞上，而这种工程化的红细胞在体内的循环半衰期与野生型红细胞相同。这种新型红细胞载药平台为广泛的心血管和代谢性疾病治疗带
2023-09-09
红细胞内皮型一氧化氮合酶是调节心血管健康的主要因素
一氧化氮合酶家族将精氨酸转化为L瓜氨酸和一氧化氮，由三个独立基因nos1、nos2和nos3编码的三种异构体组成。这些异构体也是根据它们最初被发现的组织命名的。
2023-09-26
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
2023-04-20
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
2023-04-30