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  • Nature子刊:利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病,但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在:利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下,健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今,在一项新的研究中,来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合,将健康

  • 诺和诺德4亿美元收获基因控制疗法治疗遗传病

     今日,诺和诺德(Novo Nordisk)与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议(PDF),诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利,该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。镰状细胞病(SCD)是由不易溶解的镰状血红蛋白(HbS)在红细胞中的聚集和沉淀引起的,这会破坏红细胞并阻塞血管,导致器官损伤、疼痛危机和过早死亡。但到目前为止,尚无方法可以治愈SCD。现有的

  • 中科院“青年千人”杨辉:未来10年,CRISPR定能攻克多种人类单基因遗传病

     相关会议推荐:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会11月24日,杨辉博士研究组与北京大学胡家志研究员实验室合作,在Genome Biology杂志上发表的一篇论文首次证实,利用靶向染色体多个特定位点的单个sgRNA,在特定的染色体上造成多处DNA切割,可选择性地敲除整条染色体。这一发现为获得染色体敲除的动物模型以及非整倍体疾病的治疗提供了新思路。趁着这一热点,探索君开始了此次专访。1获

  • 经过CRISPR改造的迷你猪 能精准攻克孩子的遗传病吗?

     2014年初,当Charles Konsitzke先生和Dhanu Shanmuganayagam教授第一次见面时,他们都没有意识到会发展出后面一系列的事情。那只是威斯康星大学麦迪逊分校(University of Wisconsin-Madison)的一个活动。Konsitzke先生是威斯康星大学生物技术中心的管理员。Shanmuganayagam教授经营一家小型养猪厂,专门培育一种

  • 为何健康夫妻会生出遗传病宝宝?

     十月怀胎,一朝分娩,每对父母都希望能有一个健康的孩子。然而,出生缺陷并不少见。卫生部出生缺陷防治报告(2012)显示,我国的出生缺陷率为5.6%,每年新增出生缺陷儿约90万例。近年来,随着医学分子生物学技术的发展,基因检测已悄然走进人们的视野,那关于“怀孕”与“产后”,基因检测到底能起啥作用?为何健康夫妻会生出遗传病宝宝?基因检测能有用吗?一、孕前阶段:携带者筛查二十多岁的小洋焦急地来

  • 上海多学科专家携手成功阻断罕见遗传病基因

     重症联合免疫缺陷病(SCID)是最危重的一种原发性免疫缺陷病,这样的孩子大多活不过一岁。但是,核型定位PGD技术以及妇产科儿科交叉联动的医疗模式,让一名成功被阻断X-连锁重症联合免疫缺陷病的第三代试管婴儿成功降世。据查,这在中国尚无先例。复旦大学附属妇产科医院30日透露,这个幸运的男宝宝体重3700克,各项身体指标良好。经复旦大学儿科医院检查,孩子免疫功能正常。据悉,四年前,孩子的母亲

  • PGD技术成功阻断单基因遗传病

     近日,患有单基因遗传病的吴雷(化名)夫妇顺利诞下一个3.8千克的健康男婴。而此前,身体健康的他们,生下的第一个孩子却患有脊肌萎缩症,第二胎又引产了一个脊肌萎缩症胎儿。原来,夫妻俩均携带遗传病致病基因。在河南省人民医院生殖医院,经基因诊断和第三代试管婴儿技术(PGD),成功阻断了致病基因。这种技术有望使更多携带单基因遗传病基因的夫妇拥有正常的孩子。我国单基因遗传病高达7000多种。每诞生

  • 基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

    基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验科技日报北京12月11日电 (记者刘霞)据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道,生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点,即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他们计划在人身上测试这一想法,现在已准备就绪。这家初创公司发表公告称,他们已向欧盟监管机构递交申

  • 美国首个遗传病基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

    对莱伯先天性黑蒙症患者而言,失明是一经出生就注定,需要一生去逐渐接受的事实。它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病,每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在,婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶,对刺眼的光源却毫不避让。随着年岁增长,患者的视野会是轮廓和阴影的集合,并在中年时,彻底跌入漆黑的失明深渊。而且,无药可医。对10月中旬,在美国食品药品监管局(FDA)咨询委员会面前

  • 美国和欧洲监管部门授予铜代谢异常遗传病的基因药物VTX801孤儿药称号

    2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日,VivetTherapeutics宣布,公司旗下治疗威尔逊氏病(Wilson’s Disease,WD)的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病,发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏,导致组织中积累铜元素,引发组织毒性(尤其是肝脏和中枢神