首页 » 标签 :“遗传病”(共找到约75条相关新闻)
  • Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法

     今日,美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV?技术平台的AAV9(腺相关病毒9)载体的权利,去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台,是一种独有的AA

  • 改善遗传病 反义药物可减少心血管病人"致病"脂蛋白

      Ionis制药公司与旗下公司Akcea Therapeutics近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会(AHA)科学会议上公布了反义药物AKCEA-APO(a)-LRx治疗罹患心血管疾病(CVD)且伴有水平升高的脂蛋白(a)[Lp(a)]患者的II期临床研究的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究,共入组了286例已确诊CVD和高水平Lp(a)的患者(基线平

  • 单基因遗传病基因检测报告:下一个百亿级市场启航

     2018年前三季度,生物技术是全球融资最为活跃的两大领域之一。而在中国,NIPT行业迅猛发展,2018年就产生了两家上市企业,并带起了一波基因检测行业的风潮。在目前的基因检测市场当中,个人基因检测和NIPT占据了大部分市场份额,除了继续在现有产品上提高份额外,开启新的产品增长点也将是重中之重。动脉网认为,单基因遗传病基因检测作为目前基因测序行业一项较为成熟的技术,很有可能在下一阶段获得

  • 单碱基编辑获重大进展 有望出生前就可治疗遗传病

      9月10日,在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中,宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队,使用基于CRISPR系统的碱基编辑器,成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。CRISPR-Cas9基因编辑系统自问世以来获得了科学研究领域和生物医药领域的广泛

  • 智因东方推出遗传病精准诊断“模块化”外包服务体系

      火热的2018世界杯足球赛已胜利闭幕,假如把遗传病精准诊断过程比喻为一场足球赛,那么:1) 完成基因测序就相当于是守门员开球;2) 对基因和表型数据进行临床级致病性分析注释,则好比是把球带到了前场禁区;3) 在此基础上进一步的人工解读分析直至报告出具,则是最后的临门一脚。如果能有一家专业机构,将上述各个环节提供模块化外包服务,则可为大多数医疗机构(医院或第三方医学检验所)开

  • 美或在新生儿中筛查致命遗传病

    在美国,每天大约有一个孩子出生时患有一种致命的遗传疾病,这种疾病会破坏脑干和脊髓中的运动神经元。最糟糕和最常见的情况是,脊髓性肌肉萎缩症(SMA)在孩子还在蹒跚学步时就会杀死他们,原因是呼吸肌衰竭。但在18个月前,美国食品和药品监督管理局批准了一种有望治愈该疾病的药物:能恢复SMA患者缺失关键蛋白质的药物。现在,SMA倡导组织和国会议员正在敦促卫生和公众服务部(HHS)部长Alex Azar批准,

  • 治疗经典遗传病 bluebird基因疗法再获积极数据

    近日,知名生物技术公司bluebird bio公布了一项基因疗法的最新数据。在一项治疗严重镰状红细胞病的临床试验中,其在研基因疗法取得了积极的疗效。这也在行业里引起了广泛关注。镰状红细胞病是一类经典的遗传病,由血红蛋白的异常突变引起。在这些异常的影响下,这些血红蛋白的结构会出现错误的变化,给患者带来严重的贫血症状,并可能造成血管闭塞,引发严重的反复疼痛,甚至可能引起器官损伤,缩短寿命。除了定期输血

  • Nature子刊:利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病,但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在:利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下,健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今,在一项新的研究中,来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合,将健康

  • 诺和诺德4亿美元收获基因控制疗法治疗遗传病

     今日,诺和诺德(Novo Nordisk)与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议(PDF),诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利,该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。镰状细胞病(SCD)是由不易溶解的镰状血红蛋白(HbS)在红细胞中的聚集和沉淀引起的,这会破坏红细胞并阻塞血管,导致器官损伤、疼痛危机和过早死亡。但到目前为止,尚无方法可以治愈SCD。现有的

  • 中科院“青年千人”杨辉:未来10年,CRISPR定能攻克多种人类单基因遗传病

     相关会议推荐:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会11月24日,杨辉博士研究组与北京大学胡家志研究员实验室合作,在Genome Biology杂志上发表的一篇论文首次证实,利用靶向染色体多个特定位点的单个sgRNA,在特定的染色体上造成多处DNA切割,可选择性地敲除整条染色体。这一发现为获得染色体敲除的动物模型以及非整倍体疾病的治疗提供了新思路。趁着这一热点,探索君开始了此次专访。1获