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  • BioCryst遗传性血管性水肿口服药物收获积极治疗结果

      9月4日,BioCryst制药公司宣布了ZENITH-1试验的初步结果,该试验显示,单剂量750mg口服药物BCX7353用于急性发作的遗传性血管性水肿(HAE)患者耐受性良好,同时多个疗效终点优于安慰剂 (p<0.05)。BCX7353是一种新型的口服血浆激肽释放酶选择性抑制剂,用于HAE的预防和急性发作的治疗。为了指导将来用于急性治疗HAE发作治疗的剂量和终点选择

  • 罕见病新药!首个治疗遗传性血管性水肿(HAE)的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准

    2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Takhzyro(lanadelumab-flyo)注射液,作为一种预防性治疗药物,用于12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防血管性水肿发作。监管方面,此前,FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。Takhzyro是唯一一种可特

  • 中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型

    记者从吉林大学了解到,近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变,培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔,这代表人类距离基因治疗时代更近一步。团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍,白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的原因是先天性基因组缺陷,传统药物对其治疗无效。采取基因治疗方法,即直接修复基因组上的单

  • Nature:重磅!鉴定出导致血癌前疾病的遗传性变异和获得性突变

    2018年7月15日/生物谷BIOON/---克隆性造血(clonal hematopoiesis)是一种与年龄相关的白细胞病症。它与较高的某些血癌和心血管疾病风险相关联。在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和哈佛陈曾熙公共卫生学院等研究机构的研究人员鉴定出首批已知的遗传性基因变异中的一些基因变异能够显著增加一个人患上克隆性造血的几率。相关研究结果于2018年7月11日在线发表在Nature期刊上

  • Cell:新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力

    2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前,美国国家卫生研究院(NIH)下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所(National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD)的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋

  • 首个儿童遗传性血管性水肿药物Cinryze获批

    日前,美国FDA批准Shire(夏尔)公司旗下Cinryze(C1酯酶抑制剂),用于6岁及以上儿童遗传性血管性水肿(HAE)患者预防疾病发作。值得一提的是,这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂(C1-INH)。Cinryze早在2008年就被FDA批准用于青少年和成年人HAE的治疗。本次批准进一步扩展了Cinryze的适用患者群为6岁及以上儿童。本次Cinryze获批,是基于一项多中心单盲II

  • Shire公司Cinryze获美国FDA批准,成首个治疗6岁及以上遗传性血管水肿(HAE)儿科患者的药物

    2018年06月22日/生物谷BIOON/--爱尔兰制药商Shire近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Cinryze(C1酯酶抑制剂[人])的标签扩展,用于6岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)儿童患者预防血管性水肿发作。此次批准,使Cinryze成为美国首个也是唯一一个用于年龄低至6岁儿科HAE患者预防血管性水肿发作的药物。在美国,Cinryze于2008年10月获准上市,作为一种常规

  • Cell Metabol:科学家有望彻底治愈遗传性肥胖

    2018年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --在所有肥胖人群中大约有2%-6%的患者在儿童早期出现了疾病症状,而作为“食欲基因”(appetite genes)中的一个,“肥胖因素基因”的突变或会给个体一种强大的患肥胖的遗传倾向,即“单基因肥胖”(monogenic obesity),患者的饥饿经历常常会被推翻,而其饱腹感也常常会被抑制。除此之外,相比其他肥胖患者而言,这类肥胖人群对当前疗法的

  • 罕见病新药速递!Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查

    小编推荐会议:2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧洲药品管理局(EMA)已受理lanadelumab(SHP643)的上市许可申请(MAA)并将进行加速评估;此外,加拿大卫生部(Health Canada)已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交(NDS)。在美国方面,F

  • 专访武汉同济医院李斌主任——基因治疗leber遗传性视神经病变

    作为由生物谷主办的2018基因编辑与基因治疗研讨会的特邀嘉宾,李斌 教授将在5月17到18日的研讨会上给大家带来精彩演讲,本次会议将推动基因编辑的交流与合作、促进基因编辑技术在转化医学领域的应用、探讨基因治疗的临床发展路径,包括法规, 伦理,技术, 定价策略等。生物谷:李教授您好,很荣幸能够邀请到您参加2018基因编辑与基因治疗国际研讨会。我们了解到您首创的基因治疗leber遗传性视神经病变,是中