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  • Nat Genet:科学家揭示DNA损伤诱发癌症和遗传性疾病发生的分子机制

    2018年12月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究揭示了DNA损伤影响突变发生的分子机制,研究者表示,我们对突变形成的贡献或许远远被低估了,很多遗传突变或许并不是由DNA的加倍错误所引起的,而是由脆弱分子所导致的损伤引起的。图片来源:en.wikipedia.org不幸的是,对于研究那些并

  • 首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物!Shire公司药物Takhzyro获欧盟批准!

    2018年11月30日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧盟委员会(EC)已批准Takhzyro(lanadelumab-flyo)皮下注射液,作为一种预防性药物,用于12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防血管性水肿的反复发作。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物,在美国,该药于今年8月获批相同适应症。Takhzyro

  • 首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物!Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域

    2018年11月29日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布Takhzyro(lanadelumab-flyo)治疗遗传性血管水肿(HAE)的关键性III期临床的完整数据已在线发表于《美国医学会杂志(JAMA)》。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物,于今年8月获美国FDA批准,作为一种预防性治疗药物,用于12岁及以上HAE患者,

  • 首个眼科基因疗法!诺华Luxturna获欧盟批准,治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病

    2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Luxturna(voretigene neparvovec),这是一种一次性基因疗法,用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者,恢复和改善视力。此次批准,使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病(IRD)的首个基

  • 罕见病新药!欧洲首个治疗遗传性血管性水肿(HAE)的单抗类药物Takhzyro上市在即

    2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Takhzyro(lanadelumab-flyo注射液),作为一种常规预防性治疗药物,用于12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防血管性水肿发作的复发。欧盟委员会(EC)在做出最终审查决定

  • 研究发现血压新基因区域 解释基因高度遗传性问题

      高血压是中风和心脏病的主要危险因素。除了肥胖、吸烟、酗酒和高盐摄入等生活方式上的风险因素之外,基因高度遗传性也是导致高血压的重要因素。然而,目前我们对血压的遗传结构并不清楚。上月,《Nature Genetics》杂志一项涉及100多万参与者的研究发现了500多个影响血压的新基因区域,解释了近三分之一的血压遗传问题,为未来药物开发带来新启示。这项研究以“Genetic an

  • Shire公司药物Firazyr获日本批准,成首个对症治疗遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的皮下注射按需疗法

    201年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,日本劳动卫生福利部(MHLW)已批准Firazyr(icatibant,艾替班特注射液),用于遗传性血管性水肿(HAE)成人患者HAE发作的紧急治疗。此次批准,使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需(on-demand)疗法,可供患者治疗急性HAE发作症状

  • BioCryst遗传性血管性水肿口服药物收获积极治疗结果

      9月4日,BioCryst制药公司宣布了ZENITH-1试验的初步结果,该试验显示,单剂量750mg口服药物BCX7353用于急性发作的遗传性血管性水肿(HAE)患者耐受性良好,同时多个疗效终点优于安慰剂 (p<0.05)。BCX7353是一种新型的口服血浆激肽释放酶选择性抑制剂,用于HAE的预防和急性发作的治疗。为了指导将来用于急性治疗HAE发作治疗的剂量和终点选择

  • 罕见病新药!首个治疗遗传性血管性水肿(HAE)的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准

    2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Takhzyro(lanadelumab-flyo)注射液,作为一种预防性治疗药物,用于12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防血管性水肿发作。监管方面,此前,FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。Takhzyro是唯一一种可特

  • 中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型

    记者从吉林大学了解到,近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变,培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔,这代表人类距离基因治疗时代更近一步。团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍,白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的原因是先天性基因组缺陷,传统药物对其治疗无效。采取基因治疗方法,即直接修复基因组上的单