LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Advanced Materials :山东大学姜新义团队构建可吸入式纳米递送系统，逆转肺纤维化
特发性肺纤维化（IPF）是一种进行性且最终致命的呼吸系统疾病，影响全球超过500万人。IPF病人肺成纤维细胞异常活化、增殖，介导肺间质基质过度沉积，肺组织过度瘢痕化，使肺泡结构遭到持续性破坏，最终致使IPF患者肺部气体交换受损甚至肺功能丧失，从而导致呼吸衰竭引起死亡。目前，肺纤维化临床治疗手段，除了肺移植术外，无论是药物治疗还是以肺康复训练为主的非药物治疗，
武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
Nat Comun：递送细菌的钠离子通道基因可让活小鼠的心肌细胞电激活
在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员首次展示了一种可以帮助活小鼠的心肌细胞电激活的基因疗法。该方法的特点是采用编码钠离子通道的工程化细菌基因。这一发现有可能导致治疗一系列电性心脏病的方法。
Science子刊：利用纳米颗粒递送帕博西尼和沙帕色替有望更有效治疗髓母细胞瘤
在一项新的研究中，来自美国北卡罗来纳大学莱恩伯格综合癌症中心的研究人员证实两种作为靶向抑制剂的药物的新型组合使用，当以纳米颗粒制剂的形式递送时，延长了患有髓母细胞瘤（medulloblastoma，也称为成神经管细胞瘤）的小鼠的生存期。
我国科学家开发一种可分离的微针贴片以保护和递送DNA纳米疫苗
核酸疫苗（DNA或RNA）被研究用于在抗原呈递细胞（APC）中生成病毒蛋白，模拟目标病原体抗原以刺激免疫应答。它们在冷冻状态下可能会稳定几个月，但在室温下只能稳定几个小时。然而，许多欠发达国家或发展中国家没有足够的温控运输设施和免疫储存设施，迫切需要建立使该疫苗更加稳定、便于使用的方法。近期，国家纳米科学中心和北京中医药大学联合研究团
利用改造的病毒样颗粒在体内高效递送基因编辑蛋白到宿主细胞中
在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、加州大学欧文分校和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院等研究机构的研究人员开发出一种可以将基因编辑蛋白以足够高的效率递送到动物模型的细胞中并显示治疗效果的方法。
两亲性氟化胶束颗粒应用于线粒体的靶向载药递送
线粒体是一种重要的细胞器，是细胞的动力源和代谢信号中心。线粒体的缺陷或功能障碍与许多人类疾病有关，如神经系统疾病、心血管疾病和癌症。如今，线粒体已成为最重要的治疗靶点之一，是研究线粒体功能和治疗线粒体相关疾病的重要手段。氟由于其独特的性质，在超过20%的已上市药物中，被用来增加药物的治疗活性和化学或代谢稳定性。氟还可以提高蛋白质的稳定
PNAS：程强等破解器官选择性mRNA递送系统的机制，大大扩展mRNA和CRISPR技术应用范围
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠
仿生矿化铁蛋白用于实体肿瘤靶向递送研究获进展
铁蛋白（Fn）是一种具有独特空腔和孔道结构的内源性蛋白，可以作为天然的药物载体。肿瘤细胞表面通常高表达铁蛋白受体，借助该识别途径可实现药物向肿瘤细胞的靶向递送。然而，铁蛋白受体在肝脏等正常组织也会非特异性表达，影响了铁蛋白向实体肿瘤递送药物的效率。近日，中国科学院过程工程研究所生化工程国家重点实验室研究员魏炜团队提出利用仿生矿化策略使