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强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP):可显著改善视力!

AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

2020-07-19

海正法维拉韦片国内全面供货至患者,医院、实体药店、海正药品天猫旗舰店全渠道首发

 2020年5月19日,当下,新冠疫情在我国已得到有效控制,随着国内疫情的缓解以及充足的储备量,在遏制新冠病毒过程中被证实有效,且被多国信任和使用的浙江海正药业的“海复康”法维拉韦片(又名法匹拉韦,英文名称为Favipiravir)日前正式投放市场,患者可凭借处方在医院、实体药店和海正药品天猫旗舰店等多渠道申请购得法维拉韦片。

2020-05-21

在单细胞环境中发现遗传连锁反应!

2020年4月23日讯 /生物谷BIOON /——尽管遗传学和基因组学的进展揭示了许多与疾病相关的基因突变,但医生和研究人员仍然面临着将这些突变与实际致病过程联系起来的棘手挑战。再加上单细胞生物学的不断发展,它能在特定时刻检测每个细胞的基因和/或蛋白质的表达,这项任务变得更加艰巨。现在,辛辛那提儿童医院医学中心的研究人员在Nature杂志上发表了一篇研究报告

2020-04-23

集采药价大联动 医保药店、民营医院参与

 为贯彻落实日前中共中央、国务院《关于深化医疗保障制度改革的意见》精神,推动“三医联动”改革,更好地发挥市场机制在资源配置中的作用,规范药品采购行为,减轻患者用药负担。近日,宁夏回族自治区医保局发布《关于改革和完善药品集中采购政策的实施意见(征求意见稿)》意见(以下简称“该意见”)的通知。该意见重点提到实行医保支付标准与采购价协同政策,鼓励医保药店

2020-04-16

Nat Med:临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病

2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病(X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD)是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前,X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中,来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干

2020-02-04

美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体(G

2020-01-30

第二批国家组织药品集中采购不再试点 零售药店可自愿参加

  刚刚,国家医保局发布《关于开展第二批国家组织药品集中采购和使用工作的通知》称,第二批国家组织药品集中采购和使用工作不再选取部分地区开展试点,由全国各省份和新疆生产建设兵团组成采购联盟,联盟地区所有公立医疗机构和军队医疗机构全部参加,医保定点社会办医疗机构、医保定点零售药店可自愿参加。附文件原文:国家医保局 国家卫生健康委 国家药监局工

2020-01-16

Science:对再生医学监管的放松会在国际上引起连锁反应

2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自日本和英国的研究人员指出放松再生医学监管的国家可能会导致国际标准的螺旋式下降。他们提醒道,如果只有一个国家决定放松这个领域的监管,那么高度的竞争意识可以激励其他国家做同样的事情。目前尚不清楚这种监管放松是否最有利于竞争、科学或患者。相关研究结果发表在2019年8月16日的Science期刊上,论文标题为“Downgrading

2019-08-18

FGF-23靶向单抗Crysvita治疗X-连锁低磷血症疗效显著优于常规疗法

2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)与合作伙伴Ultragenyx公司近日公布了Crysvita(burosumab,KRN23)治疗X-连锁低磷血症(XLH)儿童患者的III期临床研究64周疗效和安全性分析的积极结果。新的结果显示,Crysvita在所有关键次要疗效终点方面均优于目前的常规疗法(口服磷酸盐+活性维生素D),

2019-02-19