Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
科研人员开发新方法解析水稻穗型变异的因果基因及其调控网络
总之,该研究揭示了顺式调控变异在水稻驯化或育种过程中的选择印迹及其对穗型性状的影响,并开发了一种方法用于鉴定因果基因及解析基因调控网络
2023-11-27
BJH:科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图,或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Nat Commun | 陈雪梅团队揭示了NAD+帽子修饰参与基因表达调控的新机制
本研究证明,AbTir在细菌体内具有功能——在大肠杆菌中诱导表达AbTir蛋白可抑制细胞生长,显著降低游离NAD+和NAD-RNA的水平。
2024-03-18
洪佳旭/张川团队开发LYTAC Plus水凝胶平台,同时实现致病蛋白降解和基因沉默
该研究开发了一种LYTAC Plus水凝胶,将siRNA整合到LYTAC中,可同时靶向降解致病蛋白质并沉默相关基因,并在新生血管性老年性黄斑变性(n-AMD)小鼠模型中进行了验证。
2024-02-05
迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
2023-12-11
Nat Genet:基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制
来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的,这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。
2024-01-08
蓝尾豆娘颜色之谜:基因变异可溯源至500万年前
20多年来,瑞典隆德大学的一个研究小组一直在研究一种常见的蓝尾豆娘。雌性蓝尾豆娘有3种不同颜色,其中一种具有类似雄性的外观,可以保护它们免受交配骚扰。
2023-11-24