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全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/

2019-04-02

获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市

 bluebird bio宣布,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对其在研基因疗法Zynteglo(前称LentiGlobin)的上市授权申请(MAA)表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症(TDT)患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植(HSC),但苦于找不到合适的人白细胞抗原(HLA)配型。预计在20

2019-04-01

贫血新药!新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)生物制品许可申请(BLA)的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast,RS])相关并且需要红细胞输注的贫

2019-02-27

揭开炎症性贫血的神秘面纱

2019年1月23日/生物谷BIOON/---炎症性疾病和感染与包括贫血和血小板减少在内的血细胞减少(cytopenia)有关。这些疾病的共同点是通过识别病原体来源分子的受体来激活先天免疫系统,包括单核细胞/巨噬细胞谱系。Toll样受体(TLR)是一类病原体传感蛋白,可识别细菌和病毒配体,比如通过TLR7和TLR9识别病原体来源的核酸。TLR不仅识别病原体,导致感染清除,而且它们也与炎症和自身免疫

2019-01-23

首创肾性贫血新药!阿斯利康roxadustat(罗沙司他)2个III期临床获得成功

2018年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,评估新型贫血药物roxadustat(罗沙司他)治疗慢性肾脏病(CKD)患者贫血的2个III期临床研究OLYMPUS(非透析依赖)和ROCKIES(透析依赖)均达到了主要终点。OLYMPUS是一项随机、双盲、安慰剂对照、III期研究,在伴贫血的3、4、5期CKD患者中开展,这些患者病情进展为

2018-12-23

全球首创肾性贫血新药罗沙司他在中国率先获批

 12月18日,阿斯利康中国宣布,由阿斯利康和珐博进合作开发的国家1类创新药、全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)——罗沙司他(商品名:爱瑞卓?)已获得国家药品监督管理局(NMPA)的上市批准。罗沙司他的获批成功实现了三“首” 的创新突破,成为首个采用全球创新机制HIF(低氧诱导因子)、首个中国本土孵化、首个率先在中国获批的全球首创原研药。罗沙司他被批准用于慢性肾

2018-12-18

全球首创肾性贫血新药罗沙司他(roxadustat)在中国率先获批

2018年12月18日/生物谷BIOON/--12月18日,中国国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序批准1类创新药罗沙司他胶囊(商品名:爱瑞卓,INN通用名:roxadustat,研发代码:FG-4592)上市,用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。值得一提是,中国是第一个批准roxadustat的国家,该药目前尚未在其他任何国家上市。在中国市场,阿斯利康将

2018-12-18

羟基脲:有效改善撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童的症状,并且能减少疟疾的发生

 镰状细胞贫血(SCA)是一种常见的、危及生命的遗传性疾病。因血红蛋白β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替,构成镰状血红蛋白(HbS),取代了正常Hb(HbA)。其中大多数人有许多急性和慢性并发症,导致生活质量低下和早死。在全球范围内,镰状血红蛋白病的发病率在撒哈拉以南非洲最高,每年有超过30万名婴儿患病,约占该地区新生儿的1%。但是在该地区几乎没有建立镰状细胞贫血的筛查项目,只有少

2018-12-12

范可尼贫血基因疗法!Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格

2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司,专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病,该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体(LVV)和腺相关病毒载体(AAV)基因治疗平台。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格(RMAT)和快速通道资格(Fast Track)。RP

2018-11-29

贫血新药!GSK与协和发酵麒麟达成战略合作,在日本商业化daprodustat

2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克(GSK)近日宣布与日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)签署了有关贫血新药daprodustat在日本市场未来商业化的战略合作协议。daprodustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂,目前正由GSK开发,用于治疗慢性肾病(CKD)相关的贫血。此次协议认可了将这种潜在的新药带给日本患者的重要性

2018-11-23