打开APP

患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

Sci Transl Med | 革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望

随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进,其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望,也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。

2024-03-07

首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B

血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。

2023-06-12

饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组

2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445

2023-08-22

远大生命科学集团拿下TFPI单克隆抗体 为血友病患者带来福音

血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病,一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。

2023-09-20

赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市

2月23日,赛诺菲宣布,FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请(BLA),这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。

2023-02-24

血友病AAV基因疗法,或增加患者肝癌风险

这项研究发现了凝血因子Ⅷ错误折叠与肝癌发展之间的直接联系。提示了我们血友病A型的基因治疗可能会增加某些患者在多年治疗后患肝癌的风险。

2022-12-14

Int J Biol Sci: 靶向Smad3信号治疗2型糖尿和糖尿肾病

本研究结果表明靶向Smad3可能是一种治疗T2D和T2DN的新方法。重要的是,如果早期给予抗smad3治疗,T2D是可以预防的,在糖尿病前期更有利。

2024-03-29

《分子精神学》:线粒体代谢亢进是阿尔茨海默进展的早期事件!

这项研究通过对AD模式小鼠不同疾病阶段的分析,发现了病理进展过程中的主要转录谱变化。

2023-11-15

媲美350万美元全球最贵药物,辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极

Hemgenix是一种一次性基因治疗产品,通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒(AAV)组成,注射到体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而恢复血液中凝血因子水平,防

2023-01-04