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Nature Communications:SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病因

本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明,靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。

2024-03-24

临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

一种新型的免疫缺陷猴模型取得进展

该研究利用CBE4max系统在IL2RG和RAG1基因中引入特异性单核苷酸替代,成功实现了非人灵长类动物免疫缺陷模型的生成。

2023-09-15

Nat Cancer:当肿瘤细胞的线粒体缺陷时,癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍

来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现,当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时,癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。

2024-02-16

JCI:科学家发现,不改变tau病理,也可修复突触可塑性,改善痴呆相关记忆缺陷

该研究发现KIBRA可以在不改变tau病理的情况下,修复了tau蛋白病小鼠突触的可塑性,并改善了小鼠的记忆缺陷。

2024-03-15

iScience:科学家发现能产生人体软骨的新方法 有望治疗人类出生缺陷或面部重大损伤

本研究结果显示,软骨细胞的分化过程可能由一系列结合软骨细胞受体的分泌型生长因子自分泌循环启动,颅面软骨类器官能够在长达一年的时间内持续培养,最终可形成直径达1厘米的成熟结构。

2024-04-16

三篇Nature论文揭示生命早期的营养不良会导致儿童发育不良和死亡,较早采取营养干预措施至关重要

在三项新的研究中,研究人员对营养不良如何影响儿童出生后头两年的生长进行了迄今为止最全面的研究,强调了全球南部(特别是亚洲)数百万儿童面临的毁灭性现实。相关研究结果于2023年9月13日在线发表在Nat

2023-09-18

《癌细胞》:补足双免疗法缺陷!华人科学家发现麻风病药物能为“双免疫方案”减毒增效

研究显示,氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度,这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。

2024-04-11

Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

Science:多样化的肠道细菌群落通过营养阻断来抵御有害健康的病原菌

人体肠道内有数百种不同的细菌,它们统称为肠道微生物组(gut microbiome)。它们对健康的一大益处是保护肠道免受病原菌(致病微生物)的入侵,这些病原菌可能会引起有害的感染。但到目前为止,人们还

2023-12-31