Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
Science子刊：余家阔/聂广军团队开发仿生纳米药物，用于骨关节炎治疗
研究结果证明了使用软骨细胞膜包被的纳米颗粒来改善抗骨关节炎药物的药代动力学和功效的可行性，为改善骨关节炎药物治疗提供了新的思路，有望实现更有效的长效治疗。
NEJM：科学家成功评估药物塞尔帕替尼治疗人类非小细胞肺癌的疗效
来自同济大学医学院等机构的科学家们通过进行一项III期LIBRETTO-431多中心研究评估了在治疗非小细胞肺癌时药物塞尔帕替尼与对照疗法的安全性和有效性的差异。
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2023 年美国最昂贵的药物，价格最高达 350 万美元
2023年，美国依然面临着高昂药物价格的挑战。一份报告总结了今年美国最昂贵的药物，其中包括基因疗法和孤儿药等领域的治疗药物。蓝鸟公司、CSL Behring公司和uniQure公司的基因疗法不仅在治疗
一文了解小核酸抗体偶联药物（AOC）全球市场现状
小核酸抗体偶联药物（Antibody-oligonucleotide conjugates，AOC）利用抗体将治疗性寡核苷酸递送至特定细胞或组织，将抗体的组织特异性优势，与小核酸的靶点特异性优势相结合
新型药物问世，小糖人的福音来啦
近年来，我国糖尿病患病率逐渐升高，其中2型糖尿病（T2DM）占比最高，血糖长期升高会造大血管、微血管等并发症，如周围神经病变、心肌梗死、脑卒中、糖尿病足、肾功能不全、失明等。
颜宁最新Cell论文：揭示药物调控钙离子通道Cav1.2的结构基础
无论是自由形式，还是与眼镜蛇毒素calciseptine、氨氯地平，胺碘酮与索非布韦结合，Cav1.2通道都呈现出一致的失活构象。在解析多种药物调控Cav1.2的作用机制的过程中，该研究获得三个重要的
Cell Metab | 吴岳/袁祖贻/于君合作揭示他汀类药物引起高血糖的潜在机制
该研究调查了使用他汀类药物患者的肠道微生物群和胆汁酸谱。通过综合元基因组学和代谢组学分析，发现使用阿托伐他汀后梭状芽孢杆菌的丰度降低，这抑制了粪便中CDCA到UDCA的转化。