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  • 首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症

     今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,欧盟批准该公司开发的Palynziq(pegvaliase injection)上市,用于降低16岁以上苯丙酮尿症(PKU)患者血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段,仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶(PAL),这是欧洲第一款获批的靶向PKU病

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