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  • 基因疗法取得3期积极疗效,有望治疗致盲性眼病

    昨天,基因疗法公司Spark Therapeutics宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药voretigene neparvovec的3期临床试验数据,这是一种一次性基因疗法候选物,有望用于治疗双等位基因RPE65突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良(IRD)。在临床试验中,voretigene neparvovec改善了IRD患者研究参与者的功能视力、光敏感性和视野,该疾病在这种

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