科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日,中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
2023-11-04
Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。
2023-05-10
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nature子刊:具备免疫系统的类器官可评估肿瘤免疫治疗脱靶效应
通过招募免疫细胞靶向肿瘤,癌症免疫治疗已成为目前对抗癌症最有前途的策略之一。尽管显示出良好的临床疗效,但由于癌症细胞和免疫抑制肿瘤环境中新抗原的低表达等因素影响,肿瘤免疫疗法只对一小部分患者和肿瘤亚群
2024-01-04
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。
2023-10-12
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Nat Med:识别出多发性骨髓瘤逃脱靶向性免疫疗法攻击的特殊分子机制
来自迈阿密大学米勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了为何一些多发性骨髓瘤会对最开始有效的T细胞疗法产生耐药性。
2023-09-05