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  • 蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效

     在这项两年多随访的试验中, 17例脑性肾上腺脑白质营养不良(cALD)的患者使用蓝鸟生物(Bluebird)的单剂量基因疗法Lenti-D治疗, 15例患者的病情得以稳定。这项发表在《新英格兰医学》杂志上的试验结果表明, Lenti-D可能会是cALD的第一个根治疗法。cALD是一种罕见病,是肾上腺脑白质营养不良(ALD)中较为严重的一种。据估计全球每2.1万男就有1人患ALD,患AL

  • 癫痫与肝硬化患者肝性脑病相关

    既往研究表明,诊断癫痫的肝硬化患者的死亡率高于其他肝硬化患者的死亡率。遗憾的是,人们尚不能确定该关系的原因。由于肝性脑病(HE)是肝硬化患者死亡率的一个强大的预测指标,研究人员旨在确定癫痫是否会增加肝硬

  • 基因疗法遏制罕见脑病

    在ALD患者的大脑中,保护神经的髓鞘消失了。 图片来源:Frank Gaillard基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会

  • JCI:血脑屏障突破允许递送药物治疗脑病和癌症

    2016年4月11日讯 /生物谷BIOON/ --在最近发表于《Journal of Clinical Investigation》期刊的研究中,康奈尔大学研究人员发现一种穿透血脑屏障(BBB)的新方法,可能很快允许递送药物直接进入大脑以治疗疾病,比如阿

  • PEG溶液疗法治疗急性肝性脑病效果好

    近日,来自贝勒大学医学中心的科学家通过研究指出,进行结肠镜检查前用于清理病人肠道的常见药物或许是未来治疗急性肝性脑病(acute hepatic encephalopathy,HE)患者的标准疗法,急性肝性脑病是影响二分之一肝硬化病人的脑错乱疾病,相关研究刊登于国际杂志JAMA Internal Medicine上。

  • Clin Gast Hepatol:益生菌可有效抑制肝硬化患者患肝性脑病

    近日,刊登在国际杂志Clinical Gastroenterology and Hepatology上的两篇研究论文中,来自印度的科学家通过研究表示,益生菌可以有效抑制肝硬化患者患肝性脑病;肝性脑病是一种由肝脏疾病引发的严重并发症,主要表现为大脑功能的退化现象。

  • 默克脑病药物Kuvan IIIb期研究达主要终点

    默克脑病药物Kuvan IIIb期SPARK研究达主要终点,该药是一种口服制剂,治疗由苯丙酮尿症(PKU)或四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症引发的高苯丙氨酸血症(HPA)。

  • NRR:朊蛋白可引起海绵状脑病和神经退行性变

    海绵状脑病主要是由体内正常细胞表面的朊蛋白转变成致病性朊蛋白所导致,但一直以来,科学家们对朊蛋白与神经退行性疾病关系的研究较少。

  • 神经干细胞移植在极罕见脑病中显现治疗潜力

    2013年8月3日讯 /生物谷BIOON/ --根据StemCells公司最近披露的研究数据显示,干细胞移植有可能成为罕见脑部疾病的新曙光。在这项有四名患者参加的实验中,病人大脑的神经髓鞘产生量有了显着增加。

  • J. Hepatol.:肝硬化合并肝性脑病患者更易发生颅骨骨折

    肝性脑病(HE)是肝硬化患者的可逆性神经精神疾病。由HE导致的认知障碍和意外跌倒的增加,以及肝硬化造成的骨营养不良,可能共同促进了骨折的发生。先前有关骨折发生风险的研究主要是小规模的病例对照研究,但缺少关于骨折发生率的信息和细节。对于骨折发生率、发生位置以及相关医疗成本的进一步研究,或许有助于设计更好的预防策略。