首页 » 标签 :“脆性X综合征”(共找到约6条相关新闻)
  • 脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证

     最近,临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布,公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证。此举将进一步加快该药物的研发进程。BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D(PDE4D)的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示,这种小分子药物在脆性X综合征

  • 大麻:治疗脆性X综合征显奇效

    Zynerba是一家致力于开发和销售新一代透皮给药的合成大麻素疗法的临床阶段生物制药公司。近日,该公司宣布实验性药物ZYN002(大麻二酚,CBD)凝胶治疗脆性X综合征(FXS)儿童和青少年患者的一项II期临床研究FAB-C达到了主要终点。根据该研究结果,Zynerba计划于2018年上半年与美国FDA召开会议,讨论下一步的临床事宜,其目标是在2018年将ZYN002推进至治疗FXS儿童和青少年患

  • 罕见病脆性X综合征新药2期临床积极

     Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征(FXS)儿童和青少年患者,它成功抵达了主要终点,并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利,但此次在FXS患者中的成功,则让这款新药在研发中起死回生,让我们看到了其顺利上市,造福患者的希望。脆性X综

  • Mol Cell: 研究发现脆性X综合征潜在的治疗策略

    2014年4月18日讯 /生物谷BIOON/--目前还没有可用的治疗手段治疗脆性X综合征脆性X综合征是遗传性智力残疾最常见的形式。综合征患者不能产生足够的蛋白质--脆性X智力低下蛋白(FMRP),其功能一直保持着几分神秘色彩

  • AFQ056—脆性X综合征的首个治疗药物

    据1月份发表在《Science Translational Medicine》上一项新的研究表明,治疗脆性X综合征(智力障碍的最常见遗传病因)的潜在疾病而非症状的首个药物AFQ056为该病的治疗带来了一线曙光。该研究由拉什大学医学中心的研究人员协助设计,目前正在进行后续大型临床试验。 纳入30名脆性X综合征患者的早期试验数据发现,由诺华制药研发的名为AFQ056的药物可以帮助一些患者改善其症状。

  • J. Neurosci.:脆性X综合征核心机制

    生物谷报道:美国科学家9日表示,他们发现了引发脆性X综合征的核心机制。相关研究成果发表在近期出版的《神经科学杂志》杂志上。脆性X综合征是最常见的遗传性痴呆病,也是孤独症和智力迟钝的最普遍遗传病因,由一种名为“脆性X智力迟钝蛋白”的基因缺失导致。

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