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PNAS: 研究人员发现视网膜营养不良的药物

在最近一项研究中,LSU Health新奥尔良的一个研究小组首次报告,在小鼠模型中,删除RPE65基因的其中一个抑制因子,可防止因基因突变导致的视锥细胞感光细胞退化。他们的发现发表在《PNAS》上。

2020-12-02

针对杜氏营养不良症基因疗法 礼来与Precision达成合作

 11月20日,礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议,协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS?基因组编辑平台,研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法,关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。根据该协议的条款,Precision将获得1亿美元的前期现金付款,以及

2020-11-24

Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

Sci Signaling: 新研究助力肌肉营养不良的治疗

在最近的一项研究中,耶鲁大学的研究人员已经确定了一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的可能治疗方法,该发现发表在《Science Signaling》杂志中。

2020-09-12

杜氏营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13

杜氏营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2020-07-26

杜氏营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!

casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。

2020-06-29

改善儿童营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极

日前,专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布,其研究性2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中,接受一次治疗一年后,患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类

2020-06-14

杜氏营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926最新数据:蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善

2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床(ambulatory)DMD男孩的初步数据表明,PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安

2020-05-17