将癌症转移或死亡风险降低62%，Moderna公司mRNA癌症疫苗有望两年内上市
mRNA-4157疫苗的设计目标是根据患者肿瘤的突变特征，通过产生T细胞反应来刺激免疫反应。2023年3月，该mRNA癌症疫苗获得了FDA的突破性疗法认证。
2023-12-19
Sci Adv：科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
华盛顿大学最新研究，年轻人或正在加速衰老，大增癌症风险，癌症逐渐年轻化
研究显示，癌症逐渐年轻化，近30年，全球50岁以下的癌症新发病例增加了79%，癌症死亡人数增加了27.7%。其中乳腺癌发病率最高，肺癌和前列腺癌的发病率增长最快！
2024-04-09
Nature子刊：这种常见的维生素，竟促进癌症生长，减少摄入可抑制癌症
研究人员表示，尽管维生素B5与肿瘤生长有关，但考虑到维生素B5对于免疫系统也至关重要，所以，限制乳腺癌患者摄入维生素B5，还需要慎重考虑。
2023-11-17
首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
2024-03-19
WHO发布最新癌症数据：2050年全球新发癌症将猛增77%，吸烟、喝酒、肥胖和空气污染是关键推动因素
2022年全球估计有2000万新发癌症病例和970万例癌症死亡，其中，肺癌是全球最常见的新发病例和死亡病例。
2024-02-06