Cell Rep Med：免疫靶向作用癌症融合蛋白或有望治疗罕见的人类肝癌
本文研究结果为揭示人类新抗原特异性谱的片段特性提供了新的见解，并为在临床上开发针对人类FLC的成功免疫疗法证明了方向。
2024-04-02
英国政府启动新计划，加速罕见病儿童获得个性化治疗
近日，英国政府宣布支持罕见疗法启动平台（Rare Therapies Launch Pad），这是一项新计划，将为患有罕见疾病的儿童提供获得个性化治疗的途径。
2023-12-11
Kidney360：罕见的D-丙氨酸或是机体健康睡眠和血糖维持的关键
来自日本大阪大学等机构的科学家们揭示了一种D型氨基酸—d丙氨酸（d-alanine）的特殊功能，那么其功能到底怎样，研究人员又是如何揭示其功能的呢？为了进一步理解，研究人员就需要一些背景信息。
2024-01-02
mBio：科学家有望帮助开发治疗罕见人类真菌性肺炎的新型疗法
来自杜兰大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种潜在的新模型，其或能帮助研究在实验室中难以培养的引起肺炎的真菌（普氏肺囊虫，Pneumocystis jirovecii）。
2024-01-04
“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江举行
9月26日，“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江科学会堂举行。上海市生物医药行业协会会长、上海市生物医药技术研究院院长、党委副书记傅大煦先生，上海市生物医药行业协会副会长
2023-09-28
Blood Adv：科学家识别出两种新型突变或会引起机体罕见血液障碍
本文研究结果表明，GNE介导的唾液酸从头生物合成通路对于胚胎发育非常关键，而从孕妇通过胎盘向胎儿提供唾液酸的挽救通路和供应或许并不足以促进机体发育。
2024-04-02
Nat Cancer：罕见的免疫细胞或能帮助预测皮肤癌患者对疗法产生反应的机会
来自伦敦国王学院等机构的科学家们通过研究发现，一类特殊的免疫细胞或能帮助预测哪些患者会因癌症免疫疗法获益最多。
2024-01-10
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16