英国政府启动新计划,加速罕见病儿童获得个性化治疗
近日,英国政府宣布支持罕见疗法启动平台(Rare Therapies Launch Pad),这是一项新计划,将为患有罕见疾病的儿童提供获得个性化治疗的途径。
2023-12-11
“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江举行
9月26日,“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江科学会堂举行。上海市生物医药行业协会会长、上海市生物医药技术研究院院长、党委副书记傅大煦先生,上海市生物医药行业协会副会长
2023-09-28
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
Sci Adv:科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明,骨髓/自然杀伤性(NK)细胞前体急性白血病(MNKPL)对于名为L-天冬酰胺酶(L-asparaginase)的药物高度敏感,这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22
首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
2024-03-19
全球首例治愈:浙大团队发现罕见病新致病基因,创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明:在同等给药量时,相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素(anakinra)和卡纳单抗(canakinumab),“利来西普”能产生更好的治疗效果。
2023-07-27
《自然》:首次揭示阳光诱发罕见白血病的机制!
在这个阳光普照、紫外线系数暴涨的季节,没有任何物理防护或者化学防护,咱是真不敢出门。且不说,会由于衣物长短不一导致胳膊腿儿晒得层层叠叠的黑,更不能辜负了那些昂贵的补水抗衰护肤品啊。
2023-06-17