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临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

一种新型的免疫缺陷猴模型取得进展

该研究利用CBE4max系统在IL2RG和RAG1基因中引入特异性单核苷酸替代,成功实现了非人灵长类动物免疫缺陷模型的生成。

2023-09-15

盘点 | 生物制药领域价值最高的 10 个研发项目

本文盘点了聚焦于生物制药领域内的顶尖10个研发项目,它们代表着全球制药公司巨额投资的最有前景的部分。根据Evaluate公司的报告,这些项目的净现值高达791亿美元,而到2028年,它们预计将为全球带

2023-10-09

Nat Cancer:当肿瘤细胞的线粒体缺陷时,癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍

来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现,当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时,癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。

2024-02-16

Nature Communications:SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病因

本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明,靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。

2024-03-24

JCI:科学家发现,不改变tau病理,也可修复突触可塑性,改善痴呆相关记忆缺陷

该研究发现KIBRA可以在不改变tau病理的情况下,修复了tau蛋白病小鼠突触的可塑性,并改善了小鼠的记忆缺陷。

2024-03-15

Nature:李冲等通过单细胞大脑类器官筛查自闭症发育缺陷

除了为自闭症研究提供无与伦比的新见解外,研究团队还强调了CHOOSE系统的通用性和可转移性。论文通讯作者 Juergen Knoblich 教授表示,预计这项技术将被广泛应用于大脑类器官以外,以研究各

2023-09-15

Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

北京大学未来技术学院全球新药研发领军人才项目首发仪式

全球临床研究与新药研发领军人才创新论坛汇聚行业大会

2023-11-16

三期临床失败,赛诺菲放弃唯一ADC临床项目,肿瘤学战略再遭重大打击

赛诺菲似乎在2022年3月一度领先,与Seagen签署了三款ADC药物合作开发协议。然而,这些药物目前还没有一个进入临床。

2023-12-26