天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nat Chem：新研究表明分子钻头可有效杀死癌细胞，其效率高达 99%
研究人员发现MJH在体外杀死这些癌细胞的效率高达 99%，而且用这种方法治疗的小鼠中有 50% 不再患癌症。
2024-01-23
科研人员开发出提高糖苷水解酶催化效率的新策略
近日，中国农业科学院北京畜牧兽医研究所姚斌院士团队和中国农业科学院生物技术研究所微生物蛋白设计与智造创新团队合作，开发了基于深度神经网络和分子进化分析，提高糖苷水解酶催化活性的新策略。相关研究成果发表
2023-10-27
Front Immunol：科学家如何增强免疫疗法治疗无反应性癌细胞的效率？
来自印度科学研究所等机构的科学家们通过研究理解了不同类型的癌细胞如何对IFN-γ的激活产生反应，结果发现，仅有某些类型的癌细胞会对IFN-γ的激活反应良好，而其它则不会。
2023-12-13
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
Cell重磅：通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率，拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据，由此广泛表征了先导编辑的决定因素，并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率，以及脱靶率。
2023-05-10
