Science：下一代BTK降解剂有望治疗慢性淋巴细胞白血病
确诊为慢性淋巴细胞白血病的患者通常会接受称为 BTK 抑制剂的靶向药物治疗，这些药物可以缩小肿瘤、缓解症状并延长寿命。
2024-02-26
科学家全面分析人体膳食纤维摄入与2型糖尿病关系，找到9种相关肠菌并发现降低糖尿病风险的肠菌代谢物
这项研究成果突出了肠道微生物在人类代谢健康和疾病中的重要作用，为精准营养和个性化医疗提供了强有力的科学支撑。
2024-04-18
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
患帕金森病30年的患者竟能再次正常行走，科学家开发神经假体设备，终于实现帕金森病治疗0的突破
瑞典洛桑联邦理工学院的Grégoire Courtine和Jocelyne Bloch团队联合在《自然·医学》杂志发表论文，
2023-11-10
Cell Stem Cell：人胚胎干细胞来源的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病
基于这些实验结果，研究团队获得了韩国食品和药物安全部批准进行帕金森病细胞疗法的1/2a期临床试验，并开始了治疗帕金森病患者的临床试验。
2023-12-27
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
Adv Sci：科学家有望重新激活线粒体来治疗人类阿尔兹海默病
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究在发生故障的脑细胞中识别出了一种能量反应，其会引起大脑神经退化，通过使用一种小分子来解决这些发生在线粒体中的故障。
2024-02-07
NEJM重磅：GLP-1类药物，在临床试验中减缓帕金森病的进展
这项2期临床试验表明，在早期帕金森病患者中，相比安慰剂，Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展，但与胃肠道副作用有关，还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。
2024-04-06