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  • NEJM:CRISPR立新功!助力找到导致红细胞增多症的第一个遗传突变!

    2018年3月12日讯 /生物谷BIOON /——一个新发现的遗传突变导致了血液中红细胞生成素(erythropoietin,EPO)增多。这个突变导致一个正常情况下并不参与形成该蛋白的信使RNA(mRNA)重编程产生该蛋白质,因此使得血液中的红细胞异常增多。来自巴塞尔大学生物医学系和巴塞尔大学医院的研究人员在《New England Journal of Medicine》上报道了他们的发现。图

  • 诺华抗癌药Jakavi达真性红细胞增多症III期临床主要终点

    近日,诺华公布了抗癌药物Jakavi在真性红细胞增多症中的关键III期临床试验数据,显示该药物的疗效优于最佳疗法。

  • Blood:多肽药物有望同时治疗罕见贫血和红细胞增多症

    最近一项新研究发现一种叫做minihepcidins的人工合成多肽可能对两种严重的血液疾病具有潜在治疗作用,这两种疾病分别是β-地中海贫血和真性红细胞增多症。虽然这两种疾病对红细胞生成具有相反的影响,但是minihepcidins能够帮助重新恢复正常的红细胞水平,缓解脾脏异常增大。同时在β-地中海贫血症中,该药物还可以控制铁离子的过量积累,避免铁离子过量造成的严重毒性作用。

  • 诺华抗癌药Jakavi治疗真性红细胞增多症实现长期疾病控制

    在美欧2大市场,Jakavi是获批的唯一一种“真红”治疗药物,该药是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂,已获批骨纤维化和“真红”2个适应症。

  • 诺华重磅药物Jakavi欧盟收获新适应症:真性红细胞增多症(PV)

    在美欧2大市场,Jakavi是获批的首个骨纤维化和真性红细胞增多症(PV)药物,业界预测,Jakavi将轻松成为重磅药物,每年为诺华带来超过10亿瑞士法郎的进账。

  • 诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症疾病控制

    诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症(PV)患者疾病控制,如果获批,该药将成为用于PV治疗的首个JAK1/2抑制剂。

  • NEJM述评:更低的红细胞比容目标可降低真性红细胞增多症患者死亡风险

    在基因组时代,研究者可能会对关注红细胞比容的手段产生怀疑,然而Marchioli博士等人成功解决了半个世纪以来关于静脉切开术治疗真性红细胞增多症的作用的争论,并对诊断和治疗均产生了影响。 该研究结果显示:将红细胞比容目标设定为少于45%可减少静脉切开术后真性红细胞增多症患者的血栓形成。

  • NEJM:真性红细胞增多症的高强度治疗可减少心血管死亡

    现行的真性红细胞增多症的治疗推荐呼吁保持红细胞比容(hematocrit)少于45%,但这一治疗策略并未得到随机化临床试验的验证。意大利Consorzio Mario Negri Sud研究所的Marchioli博士等人对此进行了深入研究,他们发现,对于真性红细胞增多症,与红细胞比容处于45%—50%的患者相比,达到红细胞比容少于45%目标的患者心血管死亡和主要静脉血栓显著性降低。

  • 真性红细胞增多症治疗药MGN-4893获FDA认可

    据悉,miRagen制药公司研制的真性红细胞增多症治疗药MGN-4893已被FDA指定为罕见病治疗药。miRagen位于美国科罗拉多州,是一家私营生物制药公司,致力于以创新型microRNA技术为平台研制心血管疾病治疗药和肌肉疾病治疗药。 真性红细胞增多症是一种骨髓及外骨髓增殖致命性疾病,症状为血细胞和血小板明显过多,而这会导致心脏衰竭、血栓、心脏病发作和中风等。

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