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股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

JAMA ONCOLOGY | 实体瘤相关骨转移治疗新选择:MW032与Denosumab(地诺单抗)效用和安全性的对照分析

MW032与denosumab在疗效、人群药代动力学和安全性方面具有生物相似性,这表明MW032可能成为治疗实体瘤相关骨转移患者的一个新的治疗选择。

2024-02-15

多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物,迎来超长期疗效和安全性研究数据

作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一,脱髓鞘疾病的病理特征非常明显,主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。

2024-01-10

来自人类自身的指环病毒,可安全高效用于体内基因治疗

Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒(Betatorquevirus)属的新型病毒载体——Anellovector。

2024-04-06

为期五年,Ginkgo牵手谷歌开发新型大型语言模型,助力药物发现和生物安全领域

Ginkgo 通过合作开发的模型和应用程序将供内部的客户项目使用,并在谷歌云市场(Google Cloud Marketplace)上对外发布。

2023-09-04

梯瓦宣布瑞玛奈珠单抗偏头痛预防性治疗在华III期研究结果,确认其有效性和安全性!

瑞玛奈珠单抗是一种人源化单克隆抗体(mAb),可选择性结合降钙素基因相关肽(CGRP)配体。

2024-04-12

Nature:癌症免疫疗法如何变得更安全

来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了PD-1如何发挥功能来维持机体的健康组织,相关研究结果或能帮助科学家们预防、治疗或逆转PD-1阻断免疫疗法的副作用。

2023-06-28

Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤

胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,

2023-10-19

长期研究数据证实,氘可来昔替尼治疗中重度斑块状银屑病疗效与安全性可持续三年

POETYK-PSO长期扩展试验显示,持续接受氘可来昔替尼治疗三年后,银屑病面积和严重程度指数(PASI)至少改善75%的临床应答率维持在73.2%。

2023-10-16

利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台

几年来,科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明,利用CAR-T细胞靶向实体瘤(如乳腺癌和结肠癌)是特别困难的。

2023-10-16