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  • Science:将人脑细胞移植到小鼠大脑中有助深入认识唐氏综合症等神经疾病

    2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国、葡萄牙和瑞士的研究人员将人脑细胞移植到小鼠大脑中,首次观察到它们如何生长和彼此之间建立连接。这允许他们在一种比以前更自然的环境中研究人脑细胞之间相互作用的方式。基于这种技术,他们通过使用由两名唐氏综合症患者捐献的细胞构建出唐氏综合症模型。此外,他们还描述了来自唐氏综合症患者的脑细胞与来自没有患上这种疾病的人的脑细胞之间的差

  • FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

    Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内转甲

  • Cell:大约30种神经疾病存在着相同的三维基因组折叠模式

    2018年9月24日/生物谷BIOON/---在包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 即俗称的“渐冻症”)、亨廷顿舞蹈病(Huntington's Disease)和脆性X综合征(Fragile X Syndrome, 也译作脆性X染色体综合征)在内的大约30种神经疾病中,相关的突变基因存在被称为短串联重复序列(short tandem

  • 阿斯利康临床后期产品有望用于治疗致命神经疾病

      日前,Biohaven Pharmaceuticals宣布已通过其子公司Biohaven Therapeutics与阿斯利康(AstraZeneca)签订了一份独家全球许可协议,将开发和推广新药BHV3241(曾用名AZD3241)。该药物是一种口服髓过氧化物酶(MPO)抑制剂,阿斯利康已将其推进至2期临床。Biohaven计划对该候选产品进行3期临床试验,用于治疗多系统萎

  • Zogenix公司治疗罕见神经疾病新药 3期获积极结果

      今日,专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布,该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致,ZX008达到了主要终点和所有的关键次要终点。这些研究表明,ZX008作为辅助疗法加入到基于

  • Nature:重大进展!首次解析出人突触GABAA受体的三维结构,有望开发出治疗癫痫等神经疾病的新型药物

    2018年7月4日/生物谷BIOON/---许多药物---不论是合法的还是非法的---都作用于大脑中最为丰富和最为重要的神经递质受体之一:A型GABA受体(type A GABA receptor, GABAA受体)。特别著名的是苯二氮平类药物(benzodiazepine),它们用于外科手术期间的麻醉,并用于治疗癫痫、焦虑和失眠。解析出这种受体的三维结构有朝一日可能导致人们开发出更好地治疗这些疾

  • Science:从结构上揭示tau蛋白与微管之间的相互作用,有助深入认识神经疾病

    2018年5月17日/生物谷BIOON/---微管在维持细胞形状、启动某些形式的运动、促进胞内转运和在有丝分裂期间分离染色体方面发挥着重要的作用。每个微管是由十三条平行的微管蛋白原丝组成的空心圆柱体。tau蛋白有助于让微管保持稳定和成束地组装它们。突变或翻译后修饰,比如降低tau蛋白对微管的亲和力的高度磷酸化,被认为导致tau蛋白缠结物形成。在一项新的研究中,来自美国劳伦斯伯克利国家实验室和加州大

  • 大麻素新药THX-110治疗效果积极 改善神经疾病症状

      日前,专注于开发大麻素新药的生物医药公司Therapix Biosciences宣布了其在耶鲁大学(Yale University)开展的关于THX-110的2a期临床试验的结果。该研究显示,THR-110显着改善了托雷氏综合征(Tourette syndrome,TS)成人受试者的症状。托雷氏综合征(TS)是一种抽动综合征(Tic),是较常发生于少年儿童中的神经内科疾病。

  • Cell:Pumilio1基因表达水平竟影响神经疾病的严重程度

    2018年2月27日/生物谷BIOON/---当蛋白Ataxin1在神经元中堆积时,它会导致一种被称作脊髓小脑共济失调1型(spinocerebellar ataxia type 1, SCA1)的神经系统疾病,这种疾病的特征是渐进性的平衡问题。Ataxin1因发生突变而堆积着,这种突变产生这种蛋白的一种非常长的异常版本,并且这种异常的蛋白版本在神经元内形成团块。然而,针对动物模型的研究已表明具有

  • RNA药物治疗神经疾病 武田达成新合作

      近日,总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药(Takeda)达成合作协议,将共同开发基于RNA的药物,针对多种神经疾病。基于这项协议,Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票,并在未来四年内为Wave提供至少6000万美元的研究资金。武田可以在Wave的脑部疾病在研项目中获