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口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市:治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!

maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2021-09-14

Acta Pharmaceutica Sinica B:肺内递送siRNA抗急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征

小干扰RNA(SiRNAs)已被用于治疗一些未得到满足的医疗需求,包括急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征(ALI/ARDS),其中siRNA可以在mRNA水平上调节促炎细胞因子和趋化因子的表达

2021-08-31

安进Repatha(瑞百安):在急性冠脉综合征(ACS)患者中,显著提高斑块稳定性!

心脏病发作通常是易损斑块破裂的结果。Repatha+优化的他汀类治疗,能够增加纤维帽的厚度,最终提高斑块稳定性。

2021-08-30

全球首个“石人综合征”疗法!益普生从美国撤回RARγ激动剂palovarotene上市申请:可有效抑制异位骨化!

石人综合征是一家非常罕见的疾病,会让肌肉变骨头,人体变成石雕。

2021-08-16

美国FDA批准默沙东创新肿瘤药Welireg:第一个HIF-2α抑制剂,治疗VHL综合征相关肿瘤!

Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法,该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关。

2021-08-15

Molecular Nutrition & Food Research:研究揭示肠道菌群在指导精准营养干预改善代谢综合征中的作用

  中国科学院上海营养与健康研究所研究员陈雁研究组和研究员林旭研究组在Molecular Nutrition & Food Research上,在线发表了题为Gut Microbiota Composition is Associated with Responses to Peanut Intervention in Multi

2021-08-10

首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物!新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市!

bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物,2026年的销售额将达到25亿美元。

2021-07-29

Science:揭示唐氏综合征患儿白血病发生的细胞来源

2021年7月12日讯/生物谷BIOON/---唐氏综合征(Down syndrome)是一种遗传性疾病,由人类早期发育过程中细胞分裂的随机错误引起,导致21号染色体多了一个拷贝。这个额外的拷贝是导致与该综合征相关的发育变化和身体特征的原因,包括对白血病的易感性。患有唐氏综合征的儿童在其生命的头五年内患骨髓性白血病的风险增加了150倍。然而,21号染色体的额

2021-07-12

Sci Adv:较低水平的血红蛋白或能保护机体抵御肥胖和代谢综合征 并改善机体总体健康!

2021年7月17日 讯 /生物谷BIOON/ --缺氧诱导因子(hypoxia-inducible factors,HIFs)通路的激活会重编程机体的能量代谢,而血红蛋白(Hb)则是氧气的主要载体。近日,一篇发表在国际杂志Science Advances上题为“Systematic evaluation of the association between

2021-07-17

意大利造出研究脆性X综合征的3D脑类器官

  近日,罗马大学与意大利技术研究院联合造出3D脑类器官(brain organoids),作为脆性X综合征(Fragile X Syndrome)的研究模型,有望在体外研究该疾病的分子机制并测试药物,相关研究结果发表在《细胞死亡与疾病》(Cell Death and Disease)期刊上。3D脑类器官是从人类干细胞中生成的人造三维细胞

2021-06-10