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FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元

近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd

2023-06-16

SHLP2基因突变可预防帕金森并启发新疗法

南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明,一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护,并为探索潜在治疗方法提供新方向。

2024-01-08

《细胞》:帕金森治疗重大突破!深圳先进院团队发明基因疗法,可精准高效持久治疗帕金森

中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上,为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。

2023-11-06

Cell:我国学者开发神经环路特异性基因疗法,为帕金森干预带来新希望

研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是,几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常,然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病

2023-11-06

EMBO Mol Med:新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血

急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。

2024-03-29

《JAMA·神经学》:全球首个阿尔茨海默基因沉默疗法让患者出现获益趋势,在25个月里多种tau蛋白水平持续下降!

刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上,渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展(LTE)阶段的数据[1]

2023-11-02

患者年出血率降低71%,辉瑞血友基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

Cell:我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状,为未来成功治疗帕金森奠定基础

在一项新的研究中,来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略,可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路,从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关

2023-11-08

饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组

2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445

2023-08-22

两家公司竞争首个糖尿基因疗法

近年来,基因组编辑一直是一个热门话题。

2023-03-15