洪佳旭/张川团队开发LYTAC Plus水凝胶平台，同时实现致病蛋白降解和基因沉默
该研究开发了一种LYTAC Plus水凝胶，将siRNA整合到LYTAC中，可同时靶向降解致病蛋白质并沉默相关基因，并在新生血管性老年性黄斑变性（n-AMD）小鼠模型中进行了验证。
2024-02-05
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Acta Pharmaceutica Sinica B：藏红花基因组揭示了藏红花素生物合成的进化起源
本研究报道了鸢尾科药用植物C. sativus首个染色体水平基因组，为鸢尾科药用植物的基因组进化和物种形成提供了重要的见解。
2024-04-09
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
Nat Biotechnol：科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况
来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态，这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。
2024-01-23
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23
Nat Genet：基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制
来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的，这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。
2024-01-08