1月20日亘喜生物宣布，国家药品监督管理局 (NMPA) 已经批准一项关于 GC019F 的新药临床试验 (IND) 申请；GC019F 是基于 FasTCAR 平台技术开发的针对复发或难治性 B-ALL 成年患者的 CAR-T 细胞产品。GC019F 是一种在研阶段的自体 CAR-T 细胞疗法，适用于接受过既往治疗的复发或难治性急性

2020年8月，Evrysdi（risdiplam）获FDA批准上市，此后，Evrysdi在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的份额不断增加，第三季度累计销售额达890万美元。 Evrysdi由PTC Therapeutics、SMA基金会和罗氏联合开发，其获批具有里程碑意义。Evrysdi是第一个获批上市的靶向RNA的小分子，这种药物通过直接靶向RNA或RN

2021年1月20日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，来自威斯康星大学等机构的科学家们取得了重大的研究发现，他们成功使得癌细胞对机体自身免疫系统的攻击变得更加敏感。通过对小鼠进行研究，研究人员结合了两种不同的技术，即利用靶向性的放射性核素疗法（能够将低剂量的细胞削弱辐射直接运输至癌细胞）与免疫疗法（帮助机体免疫系统识别并破坏癌细胞）相结合。目前动物研究正

2021年1月19日 讯 /生物谷BIOON/ --患者住院的一个主要健康风险就是细菌感染了，医院，尤其是包括重症监护室和外科病房在内的区域是“富含”细菌的高危区域，其中一些细菌还会对抗生素产生一定的耐药性，其被称之为“超级细菌”。超级细菌的感染难以治疗，而且治疗费用较高，常常会给患者带来致命性的后果。近日，一项刊登在国际杂志Nature Microbiol

治疗复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）的完全缓解率达60%，且没有其他CAR-T疗法的严重毒性。

PD-L1 t-haNK研究结果验证了这样一个理论：通过协调NK/T细胞，无需大剂量化疗提高胰腺癌生存率！

ImPACT是一种新颖微创靶向疗法，包括光激活药物和光传递系统，在光照区激活药物。

2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了治疗性地靶向作用RNA的剪接或能激活三阴性乳腺癌中的抗病毒免疫通路，从而诱发肿瘤细胞死亡并向机体的免疫反应发出信号；研究者指出，肿瘤中内源性的错误剪接RNA能够模拟RNA病毒，使得肿瘤细胞自我毁灭，就好像是对抗感

2021年1月17日讯/生物谷BIOON/---扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy, DCM）是一种由心肌衰弱引起的影响心室的疾病。如果任其发展，DCM可导致心力衰竭和死亡，尤其是儿童。目前，唯一的治疗方法是心脏移植，但这也有其自身的挑战：漫长的等待时间以确保合适的供体心脏、器官排斥的可能性、漫长的住院和恢复时间等等。近几十年来，干细

2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自杜克-新加坡国立大学等机构的科学家们通过研究揭示了Wnt蛋白如何通过搭顺风车从细胞工厂到达细胞表面，Wnt蛋白在细胞增殖和分化方面扮演着关键角色。能够干预Wnt蛋白运输的药物，比如研究人员开发的抗癌药物ETC-159或能用来治疗携带过量Wnt信号的疾病，比