2017年8月23日讯 /生物谷BIOON/-近日，阿斯利康旗下生物药研发单元MedImmune公司宣布与Ethris公司达成为期5年的mRNA研究合作，届时将借力Ethris公司独有的SNIM RNA技术，探究非免疫原性修饰RNA疗法在呼吸系统疾病中的应用。mRNA疗法通过向细胞负载新的基因编码，促使靶细胞表达相应蛋白，从而预防或者治疗疾病。Ethris公司独立开发的mRNA技术，可靶向作用于肺

 近日，诺华公司的首席执行官Joe Jimenez同意与一名癌症患者在公司会面，共同讨论CAR-T细胞疗法的定价问题。而FDA将在今年10月对该公司的CAR-T候选药物CTL019（tisagenlecleucel）做出最终审批决定。由于CAR-T治疗是一种极具个性化的疗法，所以在即将到来的上市批准之前，也引起了人们对昂贵的价格的担忧。Mitchell致信诺华CEODavid Mitch

 今日，Ironwood Pharmaceuticals宣布美国FDA批准其每日一次口服新药DUZALLO用于治疗痛风患者的高尿酸血症。这些患者单独使用别嘌醇（allopurinol）不能达到目标血清尿酸（sUA）水平。Ironwood预计该药物会于2017年末上市。痛风是由较高的血清尿酸水平导致的一种炎性关节炎，会导致疼痛和严重的长期健康后果。一些患者可以通过使用黄嘌呤氧化酶抑制剂（X

2017年8月20日 讯 /生物谷BIOON/ --试想一下，科学家们能够对无法治愈的癌症患者带来治疗希望会是什么情况，诸如派姆单抗（Keytruda）和纳武单抗（Opdivo）等免疫检查点药物或许就能够为癌症治疗领域带来新的突破，摄入这些药物的患者就能够看到自身机体的癌症完全消失了，而且X光片上也看不到任何癌症的踪迹。当然，科学家们应该庆祝其在治疗癌症上的成就，但还必须面对一些患者会出现严重的反

众所周知，胶质母细胞瘤（GBM）是胶质瘤中恶性程度最高的致命脑癌，美国癌症协会估计，55岁以上恶性胶质瘤患者的5年存活率仅有4%。患者即使采用了最为积极的治疗手段，中位生存期仍然少于15个月。（注：麦凯恩已经81岁了）因此，研究人员也一直在探寻新的治疗方式。近日，发表在《Neuro-oncology》和《International Journal of Oncology》期刊上的两篇论文表明，佛罗

今日，前沿细胞疗法新锐公司Kite Pharma公布了其创新TCR-T细胞疗法的最新进展。这项与美国癌症研究所（NCI）合作的研究表明，TCR-T疗法有潜力为常见的实体瘤带来治疗的希望。Kite以业内CAR-T疗法的先驱者之一而闻名，其主导的CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel已得到了美国FDA颁发的优先审评资格。不久前，美国FDA也决定不对该创新疗法的上市做进一步的委员会

2017年8月19日/生物谷BIOON/---当皮肤上有伤口时，因为存在皮肤干细胞，它很快能再生。当口腔黏膜出现伤口时，由于存在口腔粘膜干细胞，它也能够很快通过再生而愈合，完全恢复它的初始状态，而且愈合时间只需几天，跟人的年龄无关。但是成年人的神经系统在脊髓损伤后很难自我修复。这也不同于发育中的大脑和非哺乳动物，因为它们在遭受严重损伤后能够修复和再生。脊髓损伤（spinal cord injury

2017年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，美国食品药品安全管理局（FDA）刚刚批准了利用抗癌药物Besponsa（inotuzumab ozogamicin）治疗B细胞急性淋巴瘤（ALL）的方法。B细胞急性淋巴瘤是一类快速生长的癌症类型，由骨髓中的B细胞的增殖失控而导致的。根据美国国家癌症研究所给出的报告，美国境内今年约有6000人被诊断患有B细胞急性淋巴瘤，其中有超过1400人因

近日，致力于开发通用型CAR-T细胞疗法的生物制药公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者进行了治疗，这也标志着Cellectis公司UCART疗法向前迈出的另一步。BPDCN是一种罕见、侵入性的恶性血液肿瘤，病发于浆细胞状树

 近日，发表在《Journal of Clinical Investigation》期刊上的一项I期临床结果表明，研究人员已经确定可以安全地使用CD30 CAR-T细胞，并在霍奇金淋巴瘤（HL）和间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）患者中产生了持久的完全缓解。在此次临床试验（NCT01316146）中，9例复发/难治性霍奇金淋巴瘤或ALCL患者接受了CD30CAR-T疗法的剂量递增研究。3个剂