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  • DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退

     日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是,Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定

  • Cancer Cell:科学家在急性髓性白血病疗法开发上获重大突破!

    2019年7月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自蒙特利尔大学的科学家们通过研究发现了一种参与抗白血病药物发挥作用的关键分子过程,相关研究刊登于国际杂志Cancer Cell上,未来有望帮助开发治疗白血病的新型疗法;文章中,研究人员重点对急性髓性白血病(AML)进行研究,AML是一种成人最常见的白血病类型,这类疾病起源于造血干细胞,加拿大每年大约有2000人会被诊断为AML,即使患者进

  • 小细胞肺癌免疫治疗!阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年07月14日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi(durvalumab)治疗小细胞肺癌(SCLC)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病

  • 深入解读肿瘤的发病机制及未来疗法展望

    2019年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --几十年来,肿瘤被视为恶性、不规则生长的组织,其与机体中正常有序的生理系统存在明显差别,这种观点就塑造了科学家们治疗癌症的方法,如果肿瘤足够小就能够有效对其切除,或用放疗方法消灭肿瘤,亦或者是使用精确定向的药物来靶向治疗癌症;然而这种观点一直在不断变化着,如今科学家们意识到,癌症实际上是一种全身性的疾病,而肿瘤只是宿主机体中的一个组成部分而已。图片

  • 首个丛集性头痛药物!礼来新型CGRP靶向抗体疗法Emgality显著降低丛集性头痛发作频率

    2019年07月12日/生物谷BIOON/--美国制药巨头礼来(Eli Lilly)近日宣布,评估Emgality(galcanezumab-gnlm)治疗发作性丛集性头疼(episodic cluster headache,ECH)的关键性III期临床研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。结果显示,与安慰剂相比,Emgality降低了第1周至第3周的每周丛集性头痛发作的频率。今年6月

  • RNA疗法再受大型药企青睐 默沙东和新基纷纷达成合作

     近日,Skyhawk Therapeutics公司宣布与默沙东(MSD)公司达成研发合作协议。Skyhawk公司将使用其SkySTAR技术平台帮助默沙东公司开发靶向RNA剪接的创新性小分子,作为治疗某些神经疾病和癌症的潜在新方法。迄今为止,Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健(Biogen)、武田(Takeda)、新基(Celgene)和默沙东等多家大型药企,显示出业界对该公司靶向RN

  • DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退

     日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是,Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定

  • 首个甲状腺眼病创新疗法!Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请

    2019年07月11日/生物谷BIOON/--Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物,以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份生物制品许可申请(BLA),申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病(TED)的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。之前,FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破

  • 创新性抗癌疗法 征服急性淋巴细胞白血病

     有人说:“大多数儿童急性淋巴细胞白血病能够得到治愈,这是癌症治疗史上最伟大的成功故事。”对于当父母的人来说,最见不得的就是孩子得病,更不要说孩子得恶性肿瘤了。急性淋巴细胞白血病(简称“急淋”,英文简称ALL)是一种常见的儿童恶性肿瘤,曾经夺走儿童生命的一大杀手。但是,在不到60年时间里,这种病的治愈率已经从0%提高到90%以上。曙光初现儿童急性白血病的现代疗法首先要归功于西德尼?法伯(

  • Nat Microbiol:新发现!科学家有望利用脂质靶点开发出新型流感疗法

    2019年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --对于大多数人而言,甲型流感病毒(IAV,influenza A virus)往往能被机体免疫系统所清除;然而在某些情况下,宿主机体的免疫反应会失调,而且一旦并未及时控制的话,机体免疫细胞所引发的炎症就会导致广泛的肺部组织损伤以及死亡率和发病率的增加。那么我们如何帮助机体免疫系统平衡两种主要的宿主防御策略呢?即攻击病原体(宿主耐受性)及保护自身的组