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  • 蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效

     在这项两年多随访的试验中, 17例脑性肾上腺脑白质营养不良(cALD)的患者使用蓝鸟生物(Bluebird)的单剂量基因疗法Lenti-D治疗, 15例患者的病情得以稳定。这项发表在《新英格兰医学》杂志上的试验结果表明, Lenti-D可能会是cALD的第一个根治疗法。cALD是一种罕见病,是肾上腺脑白质营养不良(ALD)中较为严重的一种。据估计全球每2.1万男就有1人患ALD,患AL

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