Cell：开发出一种新的基因递送载体---MyoAAV，有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病
研究人员开发出一个新的腺相关病毒（AAV）家族：MyoAAV，它们改善了对肌肉组织的靶向性，这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。
CRISPR大牛张锋教授发现一类极具应用潜力的新型基因编辑系统---转座子编码的RNA引导的DNA内切酶
研究人员发现了一类新的可编程的DNA修改系统，称为OMEGA，它们可能天然地参与了在整个细菌基因组中重排小片段 DNA的工作。
PLoS Neglect Trop D：新发现的一系列化合物有潜力治疗血吸虫病
研究人员发现一系列候选化合物高度有效地抵抗引起血吸虫病的三种主要寄生虫。这一发现为开发出新的、更有效的血吸虫病治疗方法奠定基础。
Science子刊：水果中常见的化合物法尼醇具有预防和治疗帕金森病的潜力
2021年8月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学医学院等研究机构的研究人员表示，他们增加了新的证据，表明在小鼠实验中，天然存在于草药、浆果和其他水果中的化合物法尼醇（farnesol）能够阻止和逆转与帕金森病有关的大脑损伤。相关研究结果发表在2021年7月28日的Science Translational Medici
新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
PNAS：增加HtrA1基因表达有潜力治疗老年性黄斑变性
2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---老年性黄斑变性（AMD）是全世界不可逆转失明的一个主要原因，也是55岁及以上美国人失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国犹他大学的研究人员解释了为什么携带与老年性黄斑变性（AMD）产生密切相关的一组基因变异的人可能会患上这种疾病，并确定了减缓甚至逆转疾病进展的潜在治疗途径。相关研究结果发表在2021年7月2
Bone Research：外泌体在骨关节炎的作用和治疗潜力
外泌体通过调节细胞与细胞之间的通讯参与许多生理和病理过程，并参与包括骨关节炎(OA)在内的多种疾病。外泌体可在人类关节腔中检测到，并观察到随着骨关节炎的进展而发生变化。一些关节细胞，包括软骨细胞、滑膜成纤维细胞、成骨细胞和腱细胞，可以产生和分泌外泌体，影响目标细胞的生物学效应。此外，来自干细胞的外泌体可以通过促进软骨修复、抑制滑膜炎和介导软骨下骨重塑来保护O
科学家找到一条新的燃脂通路，具有持久生效潜力
顶级期刊《Cell》在线发布了一项由哥本哈根大学诺和诺德基金会基础代谢研究中心领衔带来的国际研究报告。文章指出，研究人员已经发现了一个调动棕色脂肪组织（BAT）的有效靶标，通过基因工程提高该基因在小鼠体内的表达水平后，即使长期暴露于高脂饮食下，小鼠也能免受代谢疾病困扰，享“瘦”美食，并且该方法还具有持久生效的潜力。众所周知，棕色脂肪组
Mol Ther Nucleic Acids：环状RNA在骨关节炎中的生物学作用及治疗潜力
2021年6月2日讯/生物谷/BIOON/---山西医科大学第二医院的研究者在Mol Ther Nucleic Acids杂志上发表了题为"Biological roles and therapeutic potential of circular RNAs in osteoarthritis"的文章。骨关节炎(OA)是一种常见的致残性关节疾病，主要表现为软