Diabetic Med：科学家在1型糖尿病激活基因的研究上取得突破性发现
来自林肯大学等机构的科学家们通过研究发现，12岁以下患1型糖尿病的儿童或许会激活参与机体免疫反应的特殊基因的表达，而这在老年患者机体中或许并不会发生。
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
AJHG：科学家识别出诱发人类1型糖尿病的新型核心基因
来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究识别出了9个基因或许在增加人群患1型糖尿病风险上扮演着关键角色，其中4个基因此前已经被发现与人类1型糖尿病的发生相关。
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
Stem Cell Rep：科学家有望改善干细胞疗法治疗1型糖尿病患者的疗效和潜力
来自科罗拉多大学安舒茨医学院等机构的科学家们通过研究有望改善基于干细胞的疗法在治疗人类1型糖尿病上的潜能。
Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
Eur Respir J：靶向抑制RIPK1 有望治疗慢性阻塞性肺病
在一项新的研究中，来自澳大利亚悉尼科技大学和比利时根特大学医院等研究机构的研究人员发现了一种治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的新方法--靶向和抑制一种名为RIPK1的蛋白。
JAMA子刊：咖啡伤不伤肾还是看基因！科学家发现，咖啡因代谢慢型的人每天喝3杯以上咖啡与肾损伤标志物风险提高1倍多相关
。总而言之，这些研究结果提示，喝咖啡对健康的利弊影响不范用于所有人，跟每个人的CYP1A2基因挂钩。
激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
Science子刊：1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。