PNAS：药物5-氮杂胞苷或有望治疗小儿T细胞急性淋巴细胞白血病
来自瑞典林雪平大学等机构的科学家们通过研究发现，在很大一部分小儿T细胞急性淋巴细胞白血病中肿瘤抑制性基因TET2处于沉默状态；该基因能被当前一种名为5-氮杂胞苷的药物疗法再度激活，相关研究结果表明，5-氮杂胞苷或能作为治疗小儿ALL的一种新型靶向性疗法。
研究开发出亚细胞区室工程策略进行复杂天然产物人参皂苷的异源生物合成
在天然宿主中，复杂天然产物的生物合成和存储存在跨越多种类型亚细胞区室（如线粒体、内质网、脂滴、液泡等）的特征，甚至具有跨越不同组织器官的特征。例如，紫杉醇、阿托品生物碱、人参皂苷、大麻素和甾体激素等天然产物的生物合成过程中，其酶、辅因子和中间体等常具有区室分布的特征。这些特征虽然是宿主长期适应性进化的最佳结果，但也成为其高效异源生物合
欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
Science：发现lncRNA HULC调节苯丙氨酸代谢，HULC模拟物有望治疗苯丙酮尿症
2021年8月6日讯/生物谷BIOON/---苯丙酮尿症（phenylketonuria, PKU）及其较温和的变体高苯丙氨酸血症（hyperphenylalaninemia, HPA）是遗传性代谢疾病，其特点是无法将氨基酸苯丙氨酸转化为酪氨酸。这些疾病在婴儿中的发病率大约为1/10000，其中的大多数婴儿的PAH基因发生了突变。未经治疗的PKU可导致大脑损
PLoS Genetics：研究揭示菜粉蝶感受甘蓝中黑芥子苷的味觉分子基础
植物中数量庞大且结构复杂的次生物质构成每种植物的独特味道，这些次生物质大多对植食性昆虫具有防御作用，阻碍昆虫的取食。然而，有的昆虫非但不受其影响，反而把它们作为识别寄主植物的标志刺激物。取食十字花科植物的多种专食性昆虫就是如此。菜粉蝶（Pieris rapae）是一种世界性的重要农业害虫，嗜食百姓日常食用的甘蓝、花椰菜、油
Hepatology：红景天苷激活AMP活化蛋白激酶途径抑制非酒精性脂肪性肝炎
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)正成为肝硬化和肝细胞癌(HCC)的主要病因。红景天苷(p-羟基苯乙基-β-d-葡萄糖苷)具有多种生物活性和药理活性，包括抗炎、抗氧化和抗癌活性。然而，红景天苷对NASH的治疗作用及其潜在的分子机制仍有待进一步阐明。图片来源：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34292604/随着非酒精性脂肪性肝病(
基石药业合作伙伴施维雅公布了艾伏尼布联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变急性髓系白血病全球III期研究的阳性数据
8月4日，基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴全球制药公司施维雅宣布，艾伏尼布（ivosidenib）与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病 (AML) 成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究达到了无事件生存期(EFS)这一主要终点。
阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。