超越CRSIPR,线粒体靶向的ARCUS核酸酶,消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示,对于线粒体疾病,ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具,是因为它是一个单组分蛋白质,可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
Theranostics:携带毒素信使核糖核酸的脂质纳米粒是治疗实体瘤的新策略
近年来,信使核糖核酸疗法引起了人们的极大兴趣,被开发用于治疗一系列疾病,包括罕见的遗传病、神经退行性疾病、炎症、癌症和传染病。
2023-08-21
Nature:揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播
基因组工程可能是医学的未来,但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步,而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造,推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而,要发现新
2023-10-17
抗癌微核糖核酸纳米粒是个性化用药的机遇与挑战
寻找新的癌症治疗方法仍然是一扇敞开的大门,也是对全球人口健康的迫切要求。在临床实践中,基于癌症类型、位置、分期和可用治疗的多种传统方法被常规使用,但副作用和复发仍可观察到。
2023-05-22
Nature:揭示最小的可编程核酸酶TnpB的三维结构
在一项新的研究中,立陶宛维尔纽斯大学生命科学中心(VU-LSC)的Virginijus Šikšnys教授及其研究团队团队与丹麦哥本哈根大学诺和诺德基金会蛋白研究中心(CP
2023-05-10
Nature子刊:发表关于长非编码核糖核酸研究的主题评论
陈玲玲在《自然-方法》(Nature Methods)上,发表了题为Towards higher-resolution and in vivo understanding of lncRNA bio
2022-10-11
Cell:揭示抑制PAAN核酸酶可预防帕金森病中的神经退化
这一实验结果可能推动一种药物的开发,这种药物可以安全在人体中使同一通路短路,并防止帕金森病、中风和其他神经退行性疾病特有的破坏性影响。
2022-06-08
苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的,PAH基因编码一种肝酶,负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
2022-06-02