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清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法

逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。

2024-02-26

张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27

小鼠自带基因治疗系统的秘密:4.5SH RNA

近期,人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用,这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。

2023-12-19

基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变

哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化,这可能会启发新疗法的开发。近期,研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。

2023-12-21

刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合,单因子基因治疗逆转骨关节衰老

该研究是合作团队于2021年明确人类全基因组衰老促进基因名录(Science Translational Medicine,2021)之后,针对人类基因组中衰老抑制基因,首次系统筛选出SOX5等新型促

2023-10-13

Science:人类为何患阿尔茨海默病?这种长链非编码RNA或是罪魁祸首

总而言之,这项发表于 Science 的最新研究表明,Aβ病理可以诱导人类神经元发生坏死性凋亡,而MEG3的急剧上调是其关键因素。

2023-09-18

《科学》子刊:服他汀,贫血!全球首个真实世界数据研究表明,使用他汀类药物与缺铁性贫血风险升高5倍有关

首尔国立大学科学家使用韩国国民健康保险局(NHIS)提供的近5万人队列数据,对他汀类药物的潜在不良反应进行了分析。分析结果显示,使用他汀类药物会显著增加缺铁性贫血的风险,风险高达5.04倍。

2023-11-06

Nature:解锁神经发育疾病的关键基因功能

大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈:神经元发展出具体的功能,并在大脑中小范围移动到达正确的位置,通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。

2023-11-22