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  • Nightstar Therapeutics无脉络膜症疗法获得FDA授予RMAT认定

    基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布,美国FDA已授予其无脉络膜症(choroideremia)在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”(RMAT)认定。值得一提的是,这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。无脉络膜症是一种罕见的X染色体连锁遗传性眼疾,主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状,然后病情不断进展,视野逐渐受限,导致在成人期出现视觉

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