打开APP

Nature子刊:高通量LNP筛选系统,成功开发肺靶向的新型LNP

这项概念验证研究表明,高通量条形码技术可以作为LNP筛选工具,用于识别结构独特的纳米颗粒,用于肝外向肺部递送mRNA。

2024-03-08

Nat Commun:首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试

在一项全球首创研究中,来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法,目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu

2024-03-28

Mol Cancer:科学家成功开发出针对人类胃癌的新型遗传分类系统

来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型胃癌遗传分类系统,或有望为个体化胃癌疗法的开发奠定一定的基础。

2023-11-17

Nature:科学家成功揭示神经递质转运蛋白的精细化结构

来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们通过研究利用结构生物学知识确定了囊泡单胺转运体2的结构,其是神经元通信的关键组成部分。

2023-11-09

《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

JCO:科学家有望成功预测霍奇金淋巴瘤患者的治疗结局

来自西达赛奈医学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法来预测免疫系统癌症的复发是否会出现在接受骨髓移植治疗的患者机体中,这是研究人员首次利用一种名为空间分析的新技术来预测患者的治疗结局。

2024-01-05

揭示铁小体是艰难梭菌成功感染宿主所必需的

艰难梭菌(Clostridioides difficile)是医院感染的主要病因,可导致腹泻和结肠炎。艰难梭菌体内的铁储存“球体”可能为开发对抗这种病原菌的抗菌药物提供新的靶标。

2023-11-23

重磅丨 环特脑类器官模型构建成功,助力脑科学研究新时代

近日,环特生物脑类器官模型构建成功,其功能组织结构与大脑相似,可部分重现人类大脑发育、疾病发生的进程,用于模拟人脑发育和帕金森、阿尔茨海默、脑卒中、抑郁症等疾病发生。

2024-02-23

Cancer Cell:科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功

生物标志物是个体化医学的重要组成部分,其能帮助临床医生做出明智的医疗决策,并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。

2024-03-05

Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市

Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全

2023-10-16