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  • 全球首个罕见心肌病药物!辉瑞tafamidis在美国进入优先审查

    2019年1月19日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞(Pfizer)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的新药申请(NDA)。基于2种类型的tafamidis(葡甲胺盐和游离酸),辉瑞提交了2份NDA。值得一提的是,tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗效III期研究的药物,ATTR-

  • Circulation:基因编辑有助于治疗家族性心肌病

    2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --一年多前,一名患有严重肥厚性心肌病的65岁女性 - 心脏肌肉异常变厚,可能导致危险的心律不齐 - 在她第一次访问宾夕法尼亚中心之前对她的基因进行了测序心脏病。在序列中,患者的护理团队确定了一种名为TNNT2的基因变异,该基因与此类心脏病的发生有关。(图片来源:www.pixabay.com)由心血管医学和遗传学副教授Kiran Musunuru

  • 辉瑞公布tafamidis III期临床亚组疗效数据,或成全球首个罕见心肌病药物

    2018年09月21日/生物谷BIOON/--制药巨头辉瑞(Pfizer)近日在2018年美国心衰学会(HFSA)年度科学会议上公布了实验性药物tafamidis在III期临床研究ATTR-ACT中治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)横跨野生型、遗传型、纽约心脏协会(NYHA)亚组患者疗效方面的进一步细节。值得一提的是,tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗

  • 辉瑞心肌病新药公布3期结果 显著降低全因死亡率

      辉瑞公司(Pfizer)公布了tafamidis在3期转甲状腺素心肌病(ATTR-ACT)研究中的初步结果。研究显示,在野生型或突变(遗传性)转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者中,tafamidis与安慰剂相比,在30个月内显着降低了全因死亡率和心血管相关住院频率的等级组合(P = 0.0006)。该研究结果在德国慕尼黑举行的2018年ESC大会上公布,同

  • 辉瑞tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病III期临床获得成功

    2018年03月31日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞(Pfizer)近日宣布,实验性药物tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病(TTR-CM)的一项III期临床研究ATTR-ACT达到了主要终点。ATTR-ACT研究旨在评估tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病的临床预后。该研究是一项国际性、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、3组临床研究,共入组了441例患者,包括变异型或遗传型T

  • 心肌病新药2期结果全部积极 将进入3期

     开发遗传性心血管疾病疗法的生物医药公司MyoKardia近日公布了在研新药mavacamten在症状性、梗阻性肥厚性心肌病(symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy,oHCM)2期临床研究PIONEER-HCM中的全部积极结果。本次的结果包括低剂量患者队列(队列B)的数据。根据美国心脏协会(AHA),肥厚性心肌病是一种很常

  • Nat Commun:如何解决肥胖相关心肌病?看专家怎么说

    2017年9月11日讯 /生物谷BIOON/ —肥胖是导致2型糖尿病发生的重要因素,而近些年肥胖在全世界范围内流行,据估算全球有超过11亿成年人处于超重状态,其中有三亿多人已经达到肥胖的水平。相比于同年龄的非糖尿病人群,糖尿病患者发生心衰的风险几乎增加了三倍,而以胰岛素抵抗、ROS积累、凋亡和收缩功能恶化为特征的代谢性心肌病则是导致心衰发生的一种早期疾病。这些异常的出现都与线粒体功能失调有关。虽然

  • Nature子刊:利用pNaKtide降低氧化应激或有助治疗尿毒症心肌病

    在一项新的研究中,研究人员针对最近发现的Na/K泵(sodium-potassium pump)的信号转导功能进一步开展研究,鉴定出这一发现的一项重要的应用,从而可能潜在地导致人们开发出治疗肾脏疾病患者的新疗法。

  • 西京医院国际首创肥厚型心肌病精准微创治疗

    在跳动的心脏上,不开刀,通过超声引导射频针,就可以精准治疗肥厚型心肌病。日前,第四军医大学西京医院超声医学科牵头联合心脏外科、心脏内科、麻醉科等学科,采用国际首创超声引导下不开胸经心尖室间隔射频消融术

  • Science:证实药物MYK-461可阻止和逆转肥厚性心肌病

    MyoKardia公司证实作为该公司的候选先导药物,MYK-461能够预防和逆转多种肥厚性心肌病模式基因突变小鼠的疾病发展。