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第二批罕见目录(2023年)

国卫医政发〔2023〕26号

2023-09-20

PLoS ONE:新研究表明噻吩F-8可有效杀死白血细胞和淋巴瘤细胞

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学埃尔帕索分校的研究人员发现了一种名为噻吩F-8(thiophene F-8)的新型药物化合物,这种很有前景的化合物能成功杀死白血病细胞和淋巴瘤细胞,有可能为新型疗

2024-01-17

Nature:利用反向代谢组学发现诊断和治疗炎症性肠的生物标志物

近年来,微生物组研究的重点开始从微生物本身转向它们产生的分子。毕竟,正是这些分子直接与人体细胞相互作用,从而影响人的健康。然而,要确定一个人的微生物组正在制造哪些分子是相当具有挑战性的。典型的代谢组学

2023-12-25

BRAIN:上海市东方医院团队发现阿尔茨海默相关突触丢失新靶点!

这项研究揭示了一个AD的新分子机制,提示Maf1可能是早期AD的潜在治疗靶点,研究人员指出,对突触功能障碍的进一步研究可能会为AD早期干预和治疗开辟新的思路和方向。

2024-02-02

npj Regenerative Med:科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。

2024-02-04

华人学者揭示这可以降低他们的糖尿风险

研究显示,牛奶摄入增加与无法产生乳糖酶(非持续产生乳糖酶)的成年人的2型糖尿病(T2D)风险下降有关。

2024-01-24

Nat Commun:毒性的RNA短链可杀死脑细胞,有可能导致阿尔茨海默产生

阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失,预计到 2023 年,美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。

2024-01-22

阻断髓性白血分化的新策略

该研究揭示了RBFOX2作为染色质上的m6A结合蛋白在促进caRNA甲基化以抑制转录方面的功能作用。这种调控模式填补了染色质和caRNAs的m6A甲基化之间的串扰中一个关键的缺失环节。

2023-09-14

90后教授赵佳伟再发Cell论文,发现白血全新遗传致病因子——CTR9

这项研究通过稀有突变相关研究(RAVS)首次关注到过往研究认为在细胞内发挥抑癌作用的CTR9基因,在骨髓增殖性肿瘤中扮演着促癌作用并解析出其中的分子机制。

2024-01-16

JCI:导入CDK4可促进胰腺β细胞增殖,有望用于治疗2型糖尿

2型糖尿病影响着全球5亿多人。在一项新的研究中,来自美国威尔康奈尔医学院的研究人员发现了一种在糖尿病临床前模型中刺激健康的产生胰岛素的胰腺β细胞生长的新途径。这一发现为未来的疗法带来了希望,

2023-11-23