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  • Voyager帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定

    开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布,美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法(RMAT)认定,治疗难以进行医学管理,有运动波动的帕金森病患者。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,影响了美国约100万人口,全球约700-1000万人口。据估计,高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动,左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚

  • Axovant Sciences宣布获得帕金森病基因疗法独家授权

     今日,Axovant Sciences宣布已从Oxford BioMedica获得全球独家授权,开发并推广帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病,影响了美国100多万人,全

  • 帕金森病基因疗法VY-AADC01取得积极进展

     Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。帕金森病是一种慢性进展性的神经退行性疾病,是由于制造多巴胺的神经元丧失造成的,表现为震颤、运动缓慢、僵硬、姿势不稳定等,发展到晚期甚至引起摔倒、无法迈步、语言和吞咽困难等,需要人照顾日常生活。它影

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