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  • 回归需求,融合创新,迎接小分子药物的春天

    2019年10月31日-11月1日,第七届华兴资本医疗与生命科技领袖峰会在上海举行。本届峰会迎来了超过500位全球医疗与生命科技领域的顶尖科学家、企业CEO和投资人参与。两天的峰会共计将进行5场主题演讲、5场主论坛、14场分论坛及8场项目路演。在“迎接小分子药物下一个春天”的分论坛上,六位行业领袖给大家带来精彩的讨论。论坛领袖:小分子药物的比较优势周可祥:首先请教包骏总,目前全球最畅销的十个药物里

  • 罕见病治疗选生物药还是小分子药物

    就在不久前,诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市,用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病(孤儿病),发病率仅为1-2/100000。值得一提的是,"Zolgensma"作为一款基因疗法,其定价为212.5万美元/次,堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考,对患者来说,选择生物药(昂贵)还是小分子药物(便宜)是一个问题;对制药人来说,选择哪一类药物进行开发

  • Biochem Pharmacol:不老神药诞生?研究发现可以逆转肌肉衰老的小分子药物

    2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《Biochemical Pharmacology》上的研究,来自德克萨斯大学加尔维斯顿医学分部(UTMB,加尔维斯顿)的研究人员已经开发出了一种潜在的药物被证明可以显著增加衰老老鼠的肌肉的质量、强度和代谢状态。图片来源:Biochemical Pharmacology随着我们年龄增加,我们的身体开始越来越快地失去修复和重建退化的

  • Cell:新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力

    2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前,美国国家卫生研究院(NIH)下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所(National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD)的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋

  • 靶向RNA 小分子药物治疗癌症取得突破

    随着科学家们对导致不同疾病的基因变异的了解日益深入,他们下一步正在努力解决的问题是:我们能够使用基因编辑技术来治愈这些疾病么?CRISPR-Cas9等基因编辑技术因此得到了业界的广泛重视。除此以外,Ionis Pharmaceuticals等公司也在使用反义RNA技术来靶向与多种疾病相关的mRNA。而在佛罗里达的斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的Matthe

  • 基因泰克DiCE联手寻找高难靶点小分子药物

    小编推荐会议:2018DNA编码化合物库(上海)研讨会 基因泰克宣布将与DiCE Molecules合作开发小分子药物。DiCE的技术平台是DNA编码化合物库(DEL)合成、指导演化、组合化学的复合体,从几亿到上十亿的化合物开始、利用独特优化系统号称可以为任何靶点找到类药配体。这个合作主要研究现在公认的非成药靶点。根据协议,DiCE将获得一定首付和各种里程金,但具体金额都没有公开。药源解

  • HIV-1新靶点小分子药物候选物找到

    在艾滋病疫苗研发成功之前,抗HIV药物是防治艾滋病最有效的手段。来自中国科学院昆明动物研究所的消息,该所研究团队最新找到了一种HIV-1新靶点小分子药物候选物,成果已发表在权威刊物《科学报告》上。该团队与中科院昆明植物研究所孙汉董院士团队合作,系统地筛选研究了包括红花五味子、狭叶五味子、小花五味子等来源的天然小分子化合物,他们发现小花五味子来源的木质素化合物SM-10具有较好的抗HIV活性。通过深

  • 研究发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物

    近日,中国科学院上海药物研究所研究员谢欣、胡有洪与复旦大学教授鲁伯埙等合作,发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。亨廷顿病(HD)与阿尔茨海默病(AD)、帕金森氏病(PD)和肌萎缩侧索硬化(ALS)并称为四大神经退行性疾病,又称神经变性病(Neurodegenerative Disorders)。该类疾病会随着时间推移而恶化,进而导致神经元退行变性、死亡,严重影响中、

  • 小分子药物研发亟需颠覆性创新

    【新闻事件】:今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验,但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始,因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞因子药物如CD122、CD25特异的IL2衍生物、IL10等也会有重要进展。CAR-T药物进入主流、抗炎

  • 这12家公司正在推进靶向RNA的小分子药物

     至今,几乎我们所服用的每一种药物目的都是改变蛋白质的活性。一度,发明可以靶向RNA的小分子药物被认为是违反药物研发教条的事情。但在今年9月,纽约科学院(NYAS)召开了首届靶向RNA的小分子专题会议,《Nature Reviews Drug Discovery》也对这一趋势做了报道(详细阅读:深度长文:靶向RNA,新领域已准备迎接爆发)。靶向RNA的小分子药物研发正在进入主流。早期研究