全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
璧辰医药ABM-1310获美国FDA授予孤儿药资格认证
璧辰医药一直致力于创新药物的研发，为患者提供更有效和便捷的治疗选择。ABM-1310获得FDA孤儿药资质认证，是璧辰医药研发史上的又一重要里程碑。公司将继续加大研发力度，为肿瘤患者提供更多创新药物。
2023-08-03
JAMA子刊：长达21年的研究发现，高血糖/血脂与抑郁症、焦虑症和应激相关疾病风险升高有关
在这项大型的、基于人群的纵向队列研究中，研究人员发现葡萄糖和甘油三酯水平升高以及HDL-C水平降低与常见精神疾病（抑郁、焦虑或应激相关疾病）的风险增加有关。
2024-04-14
JAMA子刊：顶级儿童医院颠覆性发现，近40%自闭症患儿到6岁不再符合自闭症标准！
如此之高的比例，可能会让很多人对早期的诊断产生怀疑。不过，Harstad强调，这个研究招募的自闭症患儿是由多学科会诊做出的诊断，误诊的可能性极低。
2023-12-08
唾液的妙用：评估晚期认知症患者身体疼痛水平
近期，UCO护理部的一个团队确定了两种疼痛生物标志物的存在，他们发现这两种标志物在唾液中的水平可以作为有效、非侵入性诊断认知症患者疼痛级别的工具。
2023-12-19
Sci Signal：通过修饰大脑特殊分子松弛素-3或能潜在降低治疗人类焦虑症和抑郁症所产生的副作用
本文研究结果强调了松弛素-3的A链和B链中N末端残基在诱导RXFP3的构象改变过程中的作用，这或许能帮助设计能改善治疗疗效的选择性偏倚配体。
2024-02-26
AI眼科检查快准省，帮你告别就医“拖延症”
人工智能驱动技术可有效提高潜在致盲糖尿病眼病（DED）的筛查完成率，缩小患有糖尿病但较少获得或难以坚持定期眼部筛查人群之间的“护理差距”。
2024-01-18
Cell Rep：科学家揭示维生素B12缺乏症和人类多发性硬化症的相似性
来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究所等机构的科学家们通过研究描述了维生素B12和多发性硬化症之间的新型分子关联。
2023-12-14