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双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者

研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。

2023-08-28

科研人员创建大容量多样化小麦全外显子突变体库

中国农业科学院作物科学研究所小麦育种新技术及应用创新团队综合利用多种诱变方式,历经10余年创制了覆盖株型、叶型、穗型、粒型、根系等全生育期不同性状的大容量呈梯度的小麦表型突变体库

2023-07-14

系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究,仇龙团队发现9个新候选基因,揭示高功能自闭症遗传特性

这项工作提出了一种体内基因编辑策略,可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变,进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。

2023-07-20

Science:揭示外显子连接复合物在调节基因表达中起着关键作用

在一项新的研究中,来自美国芝加哥大学的研究人员揭示了一个长期存在的谜题,涉及人类基因被修改的一种常见方式,即RNA甲基化。这一发现可能对治疗疾病的基因疗法以及我们对基因表达、发育和进化的看法产生影响。

2023-02-27

Nat Metab:胰腺中的微外显子在维持血糖水平中起着关键作用

在一项新的研究中,研究人员发现微外显子也存在于另一种类型的细胞---胰腺中的内分泌细胞---中,这些细胞在复杂的组织和器官中发挥着高度特化的功能。

2023-02-16

研究揭示增强-启动通讯调控转录爆发的基本原理

近日,中山大学数学学院张家军教授团队开发了一个通用的理论框架,该框架整合了快时间尺度上的染色质空间运动和慢时间尺度上的基因转录爆发过程。

2024-03-16

Science刊:发现肥胖治疗新靶点

该研究将人类基因组数据与啮齿类动物的体内药理学相结合,以识别和功能验证PSD-95和PICK1在体重调节中的意义。

2024-03-08

《自然》刊:乳腺癌竟会“遥控”骨髓!

进一步的小鼠肱骨成像结果显示,乳腺癌小鼠肱骨的血管形态发生变化,血管内皮细胞的直径、体积和长度减少,且间充质干细胞的定位异常。

2024-01-02

Nature刊:仇龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

Nature刊:清华大学汪小我团队开发AI辅助的启动序列优化方法——DeepSEED

该研究基于知识引导与数据驱动相融合的创新策略,建立了人工智能辅助的启动子序列优化方法——DeepSEED,能够有效突破功能启动子设计中维度高、样本小的核心难题

2023-10-20