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  • Nuc Acid Res:单细胞水平揭示等位基因对抗雌激素的反应性

    近日,贝勒医学院的研究人员发现,细胞中的两个基因拷贝对雌激素信号的反应并不是相同的。相关结果发表在最近的《Nucleic Acids Research》杂志上。

  • Nat Med:基因疗法治疗杜氏肌营养不良症

    杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。

  • Genome Biol:“跳跃基因”帮助稳定DNA结构

    众所周知,“跳跃基因”,也就是转座子,是指可以从基因组中的一个点移动到另一点的DNA片段。在长期的进化过程中,转座子的存在极大程度上增加了遗传多样性。最近,圣路易斯华盛顿大学医学院的一项新研究表明,此类基因(也称为转座因子)发挥了另一个更令人惊讶的作用:稳定细胞核内DNA分子的3D折叠构象。

  • Science子刊:基因疗法有望长期预防沙林等神经毒剂

    2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国陆军化学防御医学研究所的研究人员发现一次注射一种新的经过基因改造的病毒可保护小鼠在数月内免受沙林(sarin)和其他致命性化学战剂(chemical warfare agent)的影响。这一发现可能不仅有助于保卫战区的士兵和平民,而且还有助于保卫经常暴露于类似有毒物质的的农场工人。相关

  • Science:重大突破!中美科学家联手挑战人们对基因表达的理解

    2020年1月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自中国科学院、同济大学、清华大学、南京医科大学和美国芝加哥大学的研究人员发现了一种以前不为人知的方式,使我们的基因表达成为现实。他们发现RNA本身可以调节DNA的转录方式,而不是遗传指令从DNA到RNA再到蛋白的单向流动。这一发现对我们理解人类疾病和药物设计具有重要意义。相关研究结果于202

  • Mol Ther:研究揭示基因治疗AAV载体进入细胞的机制

    近日,研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体(AAV),一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子,并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。

  • 镰状细胞病自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格!

    2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了ARU-180

  • EMBO J:移除基因NEDD4和NEDD4L导致肠道干细胞更快产生并加快肠癌发展

    2020年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国弗朗西斯克里克研究所的研究人员发现携带着让两个特定的肿瘤抑制基因缺失或失活的突变的良性肠道肿瘤会更快地发展为癌性肿瘤。相关研究结果近期发表在EMBO Journal期刊上,论文标题为“NEDD4 and NEDD4L regulate Wnt signalling and intest

  • BioMarin递交首个血友病领域基因疗法申请

    血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子,轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学,不能尽情玩耍,并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前,BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上

  • 基因疗法:治疗人类患者 我们还需要怎样的努力?

     基因编辑对生物医药行业意味着什么?在新的十年里,它又将迎来怎样的变革?精准编辑:下一个重大突破我们知道,阳光,吸烟,不健康的饮食,甚至细胞自发的错误,都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出,目前已发现有75000种突变与人类疾病相关,其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰状细胞贫血症,发生的就是A到T的点突变。此外,基因组的变化还