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AAV基因疗法公司融资1.5亿美元

8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,

2023-08-25

PNAS:特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物

来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制,这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。

2024-01-04

上科大生命学院:研发渐冻症基因治疗新手段

近年来,类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外,在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。

2023-10-09

世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30

Cell:对11000多名非洲人后裔的研究发现了与青光眼有关的基因变异

作为一种遗传性疾病,青光眼是导致全球不可逆转性失明的主要原因,患病人数高达 4400 万。原发性开角型青光眼(primary open-angle glaucoma, POAG)是青光眼的最常见形式。

2024-01-22

研究揭示大豆关键基因Dt1介导蔗糖转运调控种子粒重的新机制

该成果为揭示不同纬度大豆种子发育对光周期的响应提供了新见解,并为通过控制种子粒重和生长习性来提高大豆产量提供了新的基因资源。

2024-03-09

Nature:通过全球宏基因组分析,将已知的蛋白家族数量翻倍

想象一下,科学家们用手电筒探索一个黑暗的房间,却只能清楚地辨认出光束范围内的东西。说到微生物群落,他们历来无法看到光束之外的东西---更糟糕的是,他们甚至不知道这个房间有多大。

2023-10-19

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

NEJM:每25人中就有1人携带与寿命缩短相关的基因

来自deCODE Genetics公司等机构的科学家们发表了一项关于冰岛人口检测到可操作的基因型与其寿命之间关联的研究,相关研究结果或能促进冰岛政府宣布在全国范围内开展精准化的医疗服务。

2023-11-15