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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

深圳先进院团队发明基因疗法,可精准高效持久治疗帕金森病

中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上,为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。

2023-11-06

Circulation Res:强光疗法和时间疗法或有益于机体心脏健康

昼夜节律钟在机体心血管健康中发挥着重要角色,其会影响心血管疾病事件的发病时间和严重程度,并能促进机体从疾病中的愈合过程。

2024-03-21

JAMA Oncol:免疫疗法和放射疗法的组合性疗法或有望治疗软组织肉瘤

来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究发现,将免疫疗法与放疗相结合或许有望作为一种治疗晚期软组织肉瘤患者的潜在有希望疗法。

2023-10-26

PNAS:新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛

来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法,其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。

2023-08-10

2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局!

主办单位:同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间:9月22-23日 大会形式:线下 大会地点:上海富悦大酒店

2023-08-08

左撇子背后的基因密码:罕见基因变异与手性倾向的联系

TUBB4B变异与左撇子的关联提供了有力的证据,表明特定的微管蛋白编码基因变异可以直接影响个体的手性偏好。

2024-04-13

Nat Cancer:揭示肿瘤基因和微环境之间的相互作用影响多发性骨髓瘤患者对疗法反应背后的分子机制

来自迈阿密大学米勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肿瘤细胞和微环境中免疫组分之间的相互作用如何影响新诊断为多发性硬化症的患者对疗法的反应和治疗结局。

2023-11-23

首个CAR-M细胞疗法折戟,Carisma公司转向CAR-单核细胞疗法

Saar Gill 博士等人于2016年创立了Carisma Therapeutics,旨在将CAR-M推向临床研究。

2024-04-05

成立仅两年,渤健前高管创立的基因疗法初创关停

在成立不到两年后,非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足,宣布关停,并解雇了所有员工。

2023-08-04