模拟失重改变T细胞基因表达，或可为宇航开发潜在疗法
纽约有一项新研究发现，人类T细胞会重新连接其基因表达以应对模拟失重。研究人员表示，这些发现可能有助于为从太空飞行返回后、患有免疫缺陷且更容易感染的宇航员们开发治疗方法。
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是，几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常，然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
科学家找到了修复脊髓损伤的关键神经元，并开发出基因疗法
这两篇论文的共同通讯作者 Grégoire Courtine 及其团队此前通过植入脊髓电刺激电极，成功帮助多名完全瘫痪的脊髓损伤人类患者恢复了独立运动能力。
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总