新案例：癫痫有望使用基因疗法！
近日，弗吉尼亚大学医学院的研究表明，一种新开发的基因疗法可以治疗德拉韦综合征(Dravet syndrome，一种严重的癫痫)，并有可能延长患有这种疾病的人的生存时间。
Nat Commun：谨慎使用！基于CRISPR基因编辑技术的疗法或会产生携带致癌突变的细胞！
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究发现，基于CRISPR -Cas9的基因编辑（尤其是基因敲除）或许会让细胞产生于癌症相关的基因突变形式，这些研究发现强调了对接受基于CRISPR -Cas9的基因编辑疗法来修饰癌症相关基因突变患者及时监测的必要性。
葛兰素史克3.42亿美元出售2种抗癌药特许权使用权
随着GSK继续计划分拆与辉瑞合作的消费保健部门，该公司需要新的现金储备以实现这一目标。4月1日，GSK将其Exelixis药物Cabometyx和Cometriq的专利权出售给了Royalty Pharma，获得了3.42亿美元的预付款， 并根据监管机构在新适应症中的批准，有机会再获得5，000万美元的里程碑付款。GSK希望筹集超过22亿美元的现金来为拆分提
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
Science：一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险
2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（AAV）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌基因。但是一项患
Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权
动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC（一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法）的使用权，但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测