Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失
Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中,对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍,导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。
Nature:解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈:神经元发展出具体的功能,并在大脑中小范围移动到达正确的位置,通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶,有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室,溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器,对细胞功能和人体健康至关重要;溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病,不仅能让科学家们更好地
Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化,这可能会启发新疗法的开发。近期,研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
PNAS:王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞,实现更好的实体瘤免疫治疗
综合来看,该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬(ADCP)和细胞介导的细胞毒性(ADCC)中的抑制作用,有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。
Science:鉴定出灵长类动物大脑发育的关键基因
大脑的发育需要一连串精心策划、严密组织的事件,这些事件由神经干细胞(neural stem cell)启动,而神经干细胞产生越来越多的特化细胞,以执行所有的大脑功能。但是,在这一过程中发生了哪些分子事