CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
【限时免费】2023基因治疗与核酸药物开发高峰论坛报名开启！
会议名称 | 2023基因治疗与核酸药物开发高峰论坛 会议时间 | 2023年5月26日-27日 会议地点 | 上海G60科创大厦
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
何曙阳博士加入克睿基因，担任细胞治疗首席科学官
昨日，克睿基因宣布Shawn He（何曙阳）博士于2023年8月1日正式加入公司，担任细胞治疗首席科学官一职。Shawn将全面负责克睿基因的细胞治疗研发，领导团队进一步加快细胞治疗管线的进程。
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化，这可能会启发新疗法的开发。近期，研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
Nature:张锋团队最新研究：可将蛋白递送至任何指定人类细胞，或打破基因治疗困局
张锋团队又在Nature上发表重磅研究“Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system”。文中介
Nature：解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈：神经元发展出具体的功能，并在大脑中小范围移动到达正确的位置，通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。